¡Se inició un ensayo clínico pediátrico para la hiperoxaluria primaria tipo 1!

Alnylam Pharmaceuticals ha estado desarrollando el lumasiran como un tratamiento potencial para la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Esta investigación comenzó con ILLUMINATE-A, un ensayo clínico cuyos resultados deberían anunciarse a fines de este año. ILLUMINATE-A inscribió a 30 participantes de 6 años en adelante. La compañía acaba de anunciar el inicio de ILLUMINATE-B, un estudio de Fase 3, que incluirá a 8 participantes que van desde la infancia hasta los 5 años. Este nuevo ensayo es un avance emocionante en el desarrollo de lumasiran para la población pediátrica con PH1.

Lumasiran ya ha recibido la designación de terapia de avanzada y la designación de medicamento huérfano de la FDA, así como la designación de medicamentos prioritarios y la designación de medicamento huérfano de la EMA.


ILUMINADO-B

Esta nueva prueba es global y se llevará a cabo en varios sitios . El objetivo de este estudio es examinar la seguridad y la eficacia del tratamiento para pacientes pediátricos.

Lumasiran es una terapia de ARNi que se administra por vía subcutánea. La dosis del tratamiento en este estudio será individualizada para cada paciente, de acuerdo con su peso corporal. El criterio de valoración principal de este ensayo es la reducción del oxalato urinario a los seis meses de tratamiento en comparación con el valor inicial. Los investigadores también investigarán la eGFR, la tolerabilidad, la seguridad y la calidad de vida del paciente.

Los resultados de este ensayo deberían anunciarse a mediados de 2020.


Estudio de fase 2 OLE

Además de las noticias de este ensayo pediátrico, Alnylam ha anunciado resultados positivos de su estudio Fase 2 OLE. Los resultados incluyeron una evaluación de 18 pacientes que tomaban una variedad de dosis de lumasiran en una variedad de regímenes.

Alnylam se sintió altamente alentado por las reducciones en el oxalato urinario en estos pacientes. La reducción media fue del 72% en todos los pacientes. También se evaluó la reducción en la proporción de oxalato: creatinina en 24 horas. La reducción media fue del 77% en todos los pacientes.

Solo se informaron dos eventos adversos graves, y ninguno de ellos estuvo relacionado con el tratamiento. 12 pacientes reportaron EA menos graves. No se necesitan pacientes para interrumpir la terapia.

Los resultados de esta investigación se presentaron recientemente en la reunión anual de la ISN 2019 en Melbourne, Australia.

En general, estas actualizaciones clínicas de Alnylam muestran un apoyo continuo para el desarrollo de lumasiran para la población de pacientes con PH1 y la comunidad científica está entusiasmada con la investigación adicional de esta terapia.

Trudy Horsting

Artículos relacionados: ensayo clínico pediátrico, tratamiento potencial, medicamento huérfano,

Fuente: http://bit.ly/2Dse2Fn

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