Las licencias de Fulcrum Therapeutics fallaron al medicamento GSK debido a una posible indicación de distrofia muscular

Fulcrum Therapeutics, con sede en Cambridge, Massachusetts, acaba de adquirir una licencia mundial con GlaxoSmithKline (GSK) para desarrollar y comercializar losmapimod. GSK abandonó el medicamento hace unos tres años después de que falló en un estudio de infarto de miocardio (ataque cardíaco) en etapa avanzada. Fulcrum Therapeutics fue una de las compañías emergentes de ciencias de la vida NextGen «Clase de 2017» de BioSpace.

Fulcrum tiene la intención de desarrollar el medicamento en un tipo de distrofia muscular llamada distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La compañía lo ha probado en estudios preclínicos y planea lanzar un ensayo clínico de Fase IIb en humanos a mediados de este año.

Losmapimod es un inhibidor de MAPK p38a / b selectivo. El motor de producto patentado de Fulcrum identificó los inhibidores de p38a / b MAPK como inhibidores poderosos de la expresión de DUX4. El gen DUX4 es la causa raíz de FSHD, y losmapimod tiene el potencial de disminuir la expresión de DUX4.

GSK ya había estudiado losmapimod en más de 3,500 voluntarios sanos y pacientes en 24 ensayos clínicos en numerosas indicaciones, pero no en tipos de distrofia muscular.

«Losmapimod es un activo clínico fundamental para Fulcrum que tiene el potencial de convertirse en la primera terapia aprobada que se dirige a la causa raíz de la FSHD», declaró Robert J. Gould, presidente y director ejecutivo de Fulcrum. «Fulcrum cree que losmapimod tiene el potencial de demorar o detener la debilidad muscular progresiva que caracteriza a la afección, lo que mejoraría significativamente la calidad de vida de los pacientes».

Continuó diciendo: “El acuerdo muestra confianza en nuestro enfoque único para reequilibrar la expresión génica en trastornos genéticos severos definidos. Trabajaremos con urgencia para hacer avanzar el complejo a través de la clínica «.

Bajo los términos del acuerdo, GSK recibió acciones de acciones preferentes Fulcrum que representan un alto porcentaje de propiedad de un solo dígito. GSK también será elegible para futuros pagos por hitos y regalías.

Fulcrum adquirió los derechos de desarrollo y comercialización de la droga en todo el mundo, así como los materiales de sustancias farmacéuticas y productos farmacéuticos existentes para usar en sus ensayos clínicos. Fulcrum también obtuvo un derecho de referencia a los IND presentados ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Relacionados con losmapimod, así como una licencia exclusiva para todas las patentes y datos relacionados.

FSHD es una de las distrofias musculares más comunes. Es progresivo, degenerativo y extremadamente incapacitante. Afecta a alrededor de 1 en 8,333 a 1 en 20,000 personas en todo el mundo. No hay tratamientos aprobados.

Los síntomas generalmente aparecen en la edad adulta y comienzan con debilidad muscular en la cara, causando una incapacidad para sonreír. La debilidad progresa a la parte superior del cuerpo y luego a las extremidades inferiores. Muchos pacientes no pueden levantar sus brazos por encima del nivel de los hombros o levantarse de una posición sentada. Tienen dificultades para realizar las tareas diarias y, por lo general, experimentan fatiga y dolor intensos.

El gen DUX4 generalmente se apaga en las primeras etapas del desarrollo embrionario. Pero en los pacientes con FSHD, una mutación hace que el gen se mantenga y produzca una proteína que es tóxica para el tejido muscular.

Fulcrum se lanzó en 2016 y se centra en los mecanismos de control de genes para la producción de medicamentos. En septiembre de 2018, la compañía recaudó $ 80 millones en una ronda de financiamiento de la Serie B. El financiamiento fue liderado por Foresite Capital, con participación de Fidelity Management and Research Company, 6 Dimensions Capital, Casdin Capital, Sanofi Ventures, Sección 32, NS Investments, entidades afiliadas a Leerink Partners e inversores institucionales no revelados.

En los numerosos estudios de GSK, el medicamento parecía ser bien tolerado.

Mark Terry

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Fuente: http://bit.ly/2XDQfd1

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