Compañías anuncian colaboración para desarrollar terapia génica para la Epidermólisis Ampollar Distrófica Recesiva.

Según una historia de globenewswire.com, la empresa de terapia genética Fibrocell Science, Inc. y la compañía biofarmacéutica Castle Creek Pharmaceuticals anunciaron recientemente una colaboración entre las dos compañías. El enfoque de esta asociación será el desarrollo de FCX-007. Este es el principal candidato para terapia génica de Fibrocell que se está desarrollando para tratar la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB). La asociación combinará las especialidades y la experiencia de ambas empresas. Fibrocell se centra en la terapia génica y Castle Creek se centra en la epidermólisis ampollosa.

Sobre Epidermolisis Bullosa

La epidermolisis bullosa es un grupo de afecciones genéticas que se caracterizan por la formación de ampollas inusuales en las membranas mucosas y la piel. Estas ampollas dolorosas pueden ocurrir con solo una fricción menor o abrasión. La enfermedad puede ser fatal en casos severos. Todos estos trastornos son causados ​​por mutaciones genéticas; Los distintos subtipos de epidermólisis ampollosa se clasifican según los genes afectados. La epidermólisis ampollosa distrófica recesiva es causada por mutaciones del gen COL7A1 y se caracteriza por lesiones orales dolorosas. Dolorosas mucosas y ampollas en la piel son los síntomas que definen, pero otras complicaciones pueden incluir estrechamiento esofágico y un riesgo mucho mayor de cáncer de piel. No hay cura para la condición; el tratamiento se centra principalmente en el manejo de los síntomas, como controlar el dolor, limpiar heridas, prevenir o tratar las complicaciones, brindar apoyo nutricional y controlar las infecciones. Los machos y las hembras se ven afectados a tasas iguales.

La enfermedad puede acortar gravemente la esperanza de vida y, en casos graves, los pacientes no sobreviven más allá de la infancia. Existe una gran necesidad de enfoques de tratamiento más efectivos para la epidermólisis ampollosa.


Optimización del desarrollo de fármacos

Según el acuerdo, Castle Creek proporcionará fondos para un mayor desarrollo de la terapia, lo que permitirá a Fibrocell centrarse en algunos de sus otros candidatos. A cambio, Castle Creek obtendrá derechos exclusivos para su comercialización y licencia en los Estados Unidos. La asociación ayudará a beneficiar los objetivos a largo plazo de ambas compañías. Además, mejora las posibilidades de que el FCX-007 obtenga la aprobación oficial.

Se espera que comience un ensayo clínico de Fase 3 de 15-20 pacientes con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva en el segundo trimestre de 2019.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2PrUg1g

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