Antes de 1983, existían pocos tratamientos para enfermedades raras. Varios obstáculos se interpusieron en el camino, incluida la escasa representación de los pacientes, pocos incentivos y falta de recursos. Afortunadamente, la Ley de Medicamentos Huérfanos se aprobó en 1983 y ofrece incentivos a las empresas farmacéuticas y de biotecnología para que desarrollen tratamientos para enfermedades raras.
Si bien ha habido mejoras desde entonces, las organizaciones todavía están trabajando para mejorar el panorama del tratamiento para los pacientes con enfermedades raras.
Qué ha cambiado
Desde la introducción de la Ley de Medicamentos Huérfanos, ha habido un crecimiento masivo en el número de medicamentos para enfermedades raras aprobados. Los incentivos que ofrece la ley son una gran parte de esto: subvenciones, exenciones fiscales, exclusividad de mercado y más. Han llevado a la aprobación de 373 medicamentos para 468 designaciones a partir de 2014, que se pueden comparar con solo 38 medicamentos en 1983.
Estados Unidos no es el único país que ha introducido legislación para estimular la investigación y el desarrollo de tratamientos de enfermedades raras. De hecho, los ensayos clínicos que se centran en enfermedades raras han aumentado en un 88% durante la última década en Europa debido a cambios legislativos.
Si bien la legislación ha desempeñado un papel importante en el crecimiento y la mejora del desarrollo de medicamentos para enfermedades raras, no es el único factor. Los nuevos conocimientos sobre genómica han permitido a los profesionales médicos realizar enormes mejoras en los tratamientos, especialmente porque el 80% de las enfermedades raras se derivan de una causa genética. Los científicos han estado haciendo un trabajo duro e innovador para ver estas mejoras.
Viendo hacia adelante
Las instituciones académicas, junto con las grandes empresas farmacéuticas, juegan un papel importante en la innovación del proceso de tratamiento. Si bien las empresas más pequeñas a menudo intentan participar en este proceso, enfrentan desafíos como la falta de recursos y experiencia. Dado que la investigación de enfermedades raras a menudo requiere mucho dinero y conocimientos, queda claro que las empresas más pequeñas pueden tener dificultades.
PharmaMedic Consultancy (PMC) tiene como objetivo ayudar a estas empresas. Apoyan sus esfuerzos para ayudarlos a ingresar al campo de las enfermedades raras. Uno de sus principales servicios es cerrar la brecha entre las partes interesadas, tanto científicas como comerciales, y crear relaciones con pacientes, reguladores, profesionales médicos y líderes de opinión. Básicamente, se ocupan de los asuntos médicos para que estas empresas puedan centrarse en la investigación en sí.
Las mejoras en el conocimiento científico, los avances en la tecnología y los cambios legislativos han permitido más investigaciones y tratamientos de enfermedades raras. Con suerte, PharmaMedic Consultancy, y otras empresas generarán aún más.
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Kendall Mason
Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/04/improving-treatments-for-rare-disease-patients/
