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jueves 18 abril 2024
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Tratamiento avanzado para el síndrome mielodisplásico a través de la colaboración

"Hasta la fecha, hay 10 pruebas multicéntricas entre las 6 instituciones", agregó Lesser.

RT001 demuestra la detención de la progresión de la enfermedad en 2 pacientes con...

RT001 es un ácido graso poliinsaturado deuterado de primera clase, una nueva categoría de medicamentos que funciona al integrarse en las membranas mitocondriales y celulares y estabilizarlas.
Cánceres raros, terapia Car-T

Presidente de la Fundación de Cáncer Fibrolamellar sobre lo que sigue para los cánceres...

Alrededor del 20% de nuestros miembros aquí en NORD están involucrados con cánceres raros, pero lo que hemos encontrado es que la mayoría de nosotros no nos conocemos.
COVID19, Alexion, medicamento en fase 3

Los mayores desafíos enfrentados en el diagnóstico de enfermedades raras

Emparejar a un paciente con un especialista en diagnóstico que puede diagnosticarlo no es una tarea fácil.

Pacientes: los catalizadores detrás de la investigación de enfermedades raras y el desarrollo de...

"La retroalimentación del paciente es vital, sin embargo", cerró Kruse. "Después de todo, puede cambiar el punto final de un estudio".
Diagnosis, diagnóstico, un rompecabezas difícil de resolver para las EERR

Abordar los desafíos del diagnóstico en el espacio de las enfermedades raras

Los médicos deben reconocer cuándo un trastorno o presentación es único, y deben referirse de manera adecuada.

Los medicamentos extranjeros escasean en Irán debido a las sanciones

Los responsables de esta farmacia estatal, especializada en enfermedades raras, no quisieron declarar.

Se espera que más de 700 asistan a la cumbre de enfermedades...

"Está claro que el ritmo de innovación en enfermedades raras se está acelerando", dijo en un comunicado de prensa Peter L. Saltonstall, presidente y consejero delegado de NORD.

La lucha de Alejo: tiene 3 años y sufre una rara enfermedad que le...

Es una de las pocas personas del mundo con este mal hereditario. Está medicado y sigue una dieta estricta.

La FDA concede la designación de vía rápida a betalutina para el linfoma folicular

Nos complace haber obtenido la designación de Fast Track para Betalutin.

Trump da luz verde a los tratamientos experimentales para enfermos terminales

El presidente de Estados Unidos ha firmado una nueva ley que otorga “derecho a probar” con medicamentos que aún no han salido al mercado en la nación norteamericana.

Los nuevos datos refuerzan la dificultad en el desarrollo de medicamentos huérfanos

El estudio, resumido en la edición de mayo / junio del Informe de impacto de Tufts CSDD, evaluó 46 nuevas entidades moleculares huérfanas, primeras en su clase, aprobadas por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) entre 1999 y 2012.
Federación Mexicana de Enfermedades Raras y Rare Diseases International (Enfermedades Raras Internacional)

5 Recomendaciones para favorecer a los pacientes con EERR no diagnosticadas

Que abordarán FEMEXER y Rare Diseases International conjuntamente.

Los pacientes con hemofilia reclaman el acceso universal a los mejores tratamientos

La artropatía hemofílica es uno de los problemas derivados de la hemofilia que más limitación supone para la vida diaria.

El actor de “Harry Potter” sufre desorden mental

En sus casos más severos impide a las personas subir y bajar escaleras.
Asociación de apoyo a pacientes con enfermedades lisosomales.