A menudo, los tratamientos en ratón no puede trasladarse a humanos, por lo que los investigadores decidieron evaluar si los ASO pueden ser efectivos en un modelo más cercano.
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Los resultados del trabajo ofrecen una nueva visión de las enfermedades causadas por expansiones de repeticiones del ADN.
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El tratamiento para la enfermedad de Huntington es sintomático, sin cura o terapias que alteren la enfermedad disponibles.
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Los autores del estudio creen que sus hallazgos allanarán el camino para futuras terapias, especialmente porque las opciones de tratamiento actuales son muy limitadas.
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Investigadores de la Universidad de Londres han identificado dos biomarcadores que permiten detectar en fluidos biológicos la enfermedad de Huntington antes de que se manifiesten los primeros síntomas.
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En un modelo animal la metformina corrige el comportamiento y la disfunción de una red neuronal cortical clave en el desarrollo de la enfermedad.
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Estos hallazgos descubren a un nuevo jugador involucrado en la enfermedad de Huntington, que amplía nuestro conocimiento sobre la enfermedad y ayuda a encontrar nuevos objetivos terapéuticos.
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SOM Biotech inicia el estudio de Fase IIa de prueba de concepto en humanos con el objetivo de determinar la
eficacia y seguridad del SOM3355, que se prescribe para hipertensión arterial, en 30 pacientes con corea asociada a esta patología neurológica minoritaria.
Uno de los mayores avances en los últimos años se presenta en forma de oligonucleótidos antisentido (ASO); estas son moléculas de ADN que se unen al ARN causante de la enfermedad de Huntington y las degradan.
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Al investigar una proteína de señalización clave en la enfermedad, los investigadores del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP) han podido arrojar luz sobre el proceso de la enfermedad, lo que podría ayudar a informar tratamientos futuros.
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Se espera que el desarrollo de la técnica de terapia génica CRISPR permita el tratamiento de muchas otras enfermedades, además de la retinitis pigmentosa.
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El síndrome de Huntington afecta a entre 5-10 personas por cada 100000 habitantes actualmente. Esto es aproximadamente unas 750000 personas en todo el mundo.
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La enfermedad de Huntington es una enfermedad genética y, a menudo, mortal. Causa el deterioro de la capacidad física y mental de uno.
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Las organizaciones de pacientes que trabajan con HD están entusiasmadas con la perspectiva de este proyecto de desarrollo entre BioPontis e investigadores de MGH.
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Investigadores de la Universidad de Boston han identificado seis microARNs en el líquido cefalorraquídeo como biomarcadores de los síntomas que preceden a la enfermedad de Huntington.
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