Legislación y esfuerzos de defensa necesarios en la lucha contra la enfermedad de células falciformes

En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York.

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ELA: siete retos de futuro

Pacientes, familiares, investigadores, instituciones científicas y sanitarias, administraciones y medios de comunicación han participado en el I Congreso Internacional de la Comunidad de la ELA con el fin de contribuir a mejorar la calidad de vida de las personas afectadas.

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El Tratamiento de Edición de Gen CRISPR para la Distrofia Muscular Duchenne se Acerca a Ensayos Clínicos

El equipo de investigación realizará a continuación estudios a más largo plazo en los que pretenden medir la estabilidad de los niveles de distrofina y buscar efectos secundarios adversos, con el objetivo de pasar a un ensayo clínico.

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