Los resultados de los ensayos clínicos parecen buenos para un posible tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusiones

OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.

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Necesitamos más ensayos clínicos raciales diversos. Ahora.

Fue en 1993, hace apenas 25 años, que el congreso aprobó una ley para exigir más diversidad en los ensayos clínicos. Específicamente, requería más representación femenina y de minorías étnicas. Desde entonces, el progreso ha aumentado lentamente para las mujeres y en 2017 llegamos al 55% de participación femenina.

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Legislación y esfuerzos de defensa necesarios en la lucha contra la enfermedad de células falciformes

En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York.

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