«Nosotros en NCATS hemos decidido que tenemos problemas reales con la palabra ‘raro’. Las implicaciones para la salud pública de las enfermedades raras son poco conocidas pero profundamente importantes», dijo Austin, hablando en el reciente Congreso Mundial de Drogas de Huérfanos de 2019 en Oxon Hill. Maryland.
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Investigadores de la Escuela de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania realizaron recientemente una encuesta para pacientes de la enfermedad de Huntington (HD) para compartir sus opiniones sobre diversos aspectos de los ensayos clínicos. Estudios como este son un paso importante para combatir el problema.
Leer más‘Enfermedades Raras’ del 21 de febrero de 2019, dirigido y presentado por Antonio G. Armas, abordó los ensayos clínicos de las asociaciones de pacientes y el neurinoma del acústico.
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OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.
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Fue en 1993, hace apenas 25 años, que el congreso aprobó una ley para exigir más diversidad en los ensayos clínicos. Específicamente, requería más representación femenina y de minorías étnicas. Desde entonces, el progreso ha aumentado lentamente para las mujeres y en 2017 llegamos al 55% de participación femenina.
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El volumen espiratorio forzado por segundo proporciona un porcentaje de la función pulmonar en comparación con lo que se considera una función normal.
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Los científicos descubrieron que estos tratamientos no aprobados causaban más daño a los pacientes de lo que se reconocía anteriormente.
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Bioverativ se compromete a desarrollar terapias innovadoras para los trastornos sanguíneos poco frecuentes.
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Más de 5.000 profesionales de los laboratorios se dedican a esta tarea, cuando hace una década eran apenas 2.000.
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Los módulos en línea gratuitos están disponibles para que cualquiera los use en un momento y lugar que sea conveniente.
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Esclerosis múltiple, atrofia muscular espinal y biosimilares son los tres pilares sobre los que se sustenta la multinacional.
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La tecnología de secuenciación masiva significa un punto de inflexión en el diagnóstico genético de las enfermedades raras, ya que aporta un rendimiento diagnóstico muy superior a las técnicas tradicionales.
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Para obtener información sobre los ensayos clínicos que se llevan a cabo en el Centro Clínico de NIH en Bethesda, MD, comuníquese con la Oficina de Reclutamiento de Pacientes de NIH.
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En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York.
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Emparejar a un paciente con un especialista en diagnóstico que puede diagnosticarlo no es una tarea fácil.
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