Ensayos clínicos de las asociaciones de pacientes
‘Enfermedades Raras’ del 21 de febrero de 2019, dirigido y presentado por Antonio G. Armas, abordó los ensayos clínicos de las asociaciones de pacientes y el neurinoma del acústico.
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ensayos clínicos
Los resultados de los ensayos clínicos parecen buenos para un posible tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusiones
OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.
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Necesitamos más ensayos clínicos raciales diversos. Ahora.
Fue en 1993, hace apenas 25 años, que el congreso aprobó una ley para exigir más diversidad en los ensayos clínicos. Específicamente, requería más representación femenina y de minorías étnicas. Desde entonces, el progreso ha aumentado lentamente para las mujeres y en 2017 llegamos al 55% de participación femenina.
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Esta historia de pacientes con fibrosis quística destaca las limitaciones de los ensayos clínicos
El volumen espiratorio forzado por segundo proporciona un porcentaje de la función pulmonar en comparación con lo que se considera una función normal.
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Un estudio reciente destaca los peligros de la terapia con células madre no aprobada
Los científicos descubrieron que estos tratamientos no aprobados causaban más daño a los pacientes de lo que se reconocía anteriormente.
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Bioverativ presenta actualizaciones sobre tratamientos e investigación para la anemia de células falciformes y la hemofilia
Bioverativ se compromete a desarrollar terapias innovadoras para los trastornos sanguíneos poco frecuentes.
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El sector farmacéutico, cada vez más implicado en la I+D de enfermedades raras
Más de 5.000 profesionales de los laboratorios se dedican a esta tarea, cuando hace una década eran apenas 2.000.
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Escuela de verano EURORDIS
Los módulos en línea gratuitos están disponibles para que cualquiera los use en un momento y lugar que sea conveniente.
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La misión de Biogen es ser líderes en neurociencias
Esclerosis múltiple, atrofia muscular espinal y biosimilares son los tres pilares sobre los que se sustenta la multinacional.
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El Centro de Bioquímica mejora el diagnóstico de las enfermedades raras con mayor demanda
La tecnología de secuenciación masiva significa un punto de inflexión en el diagnóstico genético de las enfermedades raras, ya que aporta un rendimiento diagnóstico muy superior a las técnicas tradicionales.
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Síndromes de deficiencia de creatina cerebral
Para obtener información sobre los ensayos clínicos que se llevan a cabo en el Centro Clínico de NIH en Bethesda, MD, comuníquese con la Oficina de Reclutamiento de Pacientes de NIH.
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Legislación y esfuerzos de defensa necesarios en la lucha contra la enfermedad de células falciformes
En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York.
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Los mayores desafíos enfrentados en el diagnóstico de enfermedades raras
Emparejar a un paciente con un especialista en diagnóstico que puede diagnosticarlo no es una tarea fácil.
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Nuevos medicamentos pueden demorarse por problemas con datos en ensayos clinicos
Los tres principales riesgos destacados por la investigación incluyen la necesidad de conciliación de datos adicionales; datos incompletos para determinar la eficacia y los reemplazos del paciente.
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El tratamiento con SMA, Risdiplam, produce datos provisionales positivos
Los datos provisionales de la Parte 1 se presentaron en el 23º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society en Mendoza, Argentina.
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