BridgeBio recibe casi 300 millones para la investigación continua de enfermedades raras

BridgeBio tiene más de 15 proyectos en curso. Cuatro de estos están actualmente en o se están acercando a los ensayos clínicos fundamentales. En última instancia, su objetivo es apoyar a los pacientes mediante la traducción de descubrimientos científicos en terapias que puedan atacar la causa genética de las enfermedades.

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La compañía planea un estudio de extensión para el ensayo de fase 3 de un medicamento para la esclerosis lateral amiotrófica

De acuerdo con una historia de pm360online.com, Orion Corporation, una compañía farmacéutica con sede en Finlandia, ha anunciado recientemente que planea continuar con su ensayo de levosimendan de Fase 3 como tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica en un estudio de extensión abierta.

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El ensayo de fase 3 está en marcha para la enfermedad de Huntington

Ionis Pharmaceuticals y Roche han estado colaborando en un medicamento para la enfermedad de Huntington que tratará la causa raíz de la enfermedad. Actualmente, no existen tales tratamientos aprobados, lo que significa que no hay cura para este diagnóstico fatal.

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Chiesi Farmaceutici y StartUp Health buscan innovadores de enfermedades raras

Según una historia de StartUp Health, la organización se ha asociado recientemente con Chiesi Farmaceutici, una compañía farmacéutica con sede en Italia, con el fin de solicitar innovación y nuevos avances en el campo del tratamiento de enfermedades raras.

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La EMA otorga opinión positiva para designar medicamento huérfano a Zepsyre, de PharmaMar

El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado su opinión positiva para designación de medicamento huérfano a Zepsyre (lurbinectedina), de la compañía farmacéutica PharmaMar, para el tratamiento del cáncer de pulmón microcítico.

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La FDA aprueba un medicamento para pacientes con carcinoma hepatocelular previamente tratado

Según un artículo de Global Banking & Financing Review, la compañía farmacéutica con sede en California Exelixis, Inc. ha anunciado la aprobación de la FDA de su medicamento Cabometyx (cabozantinib) para pacientes previamente diagnosticados con carcinoma hepatocelular y tratados con sorafenib, un medicamento de quimioterapia.

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La FDA acepta una nueva solicitud de fármaco para el medicamento vascular Ehlers-Danlos

Según una historia de MarketScreener, la compañía farmacéutica Acer Therapeutics Inc. ha presentado una Solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para su medicamento Edsivo para el síndrome vascular de Ehlers-Danlos (vEDS).

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