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Los últimos datos refuerzan la efectividad de una terapia génica potencial para la atrofia muscular espinal tipo 1
2019 Atrofia muscular espinal Empoderamiento de pacientes Empresas farmacéuticas En los medios de comunicación Investigación médica Médicos y Pacientes Tuits 

Los últimos datos refuerzan la efectividad de una terapia génica potencial para la atrofia muscular espinal tipo 1

Yanin Peña , , ,

Los hallazgos sugieren que Zolgensma puede proporcionar a los pacientes supervivencia libre de eventos a largo plazo y el logro de hitos del desarrollo que la atrofia muscular espinal tipo 1 evitaría normalmente. El 95 por ciento de los pacientes con atrofia muscular espinal que tomaron Zolgensma en el ensayo seguían vivos en edades que normalmente habrían resultado en muertes para aproximadamente la mitad de ellos.

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Designación de medicamento huérfano otorgada al fármaco apraglutida de Therachon por la FDA para el tratamiento del síndrome de intestino corto
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Designación de medicamento huérfano otorgada al fármaco apraglutida de Therachon por la FDA para el tratamiento del síndrome de intestino corto

Yanin Peña , ,

Un artículo reciente en CheckOrphan informó que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la Designación de medicamento huérfano para la apraglutida análoga a GLP-2 sintética para el tratamiento del síndrome del intestino corto (SBS).

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Nuevo-farmaco-mejora-sintomas-esclerosis-lateral-amiotrofica
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Nuevo fármaco mejora los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica

Yanin Peña , ,

El Instituto de Neurociencia Florey (FIN), uno de los centros de investigación sobre el cerebro más grandes y respetados del mundo, anunció recientemente los resultados de los ensayos para el medicamento CuATSM, desarrollado por FIN, la Escuela de Química y el Instituto Bio21 de la Universidad de Melbourne para el tratamiento del motor, enfermedad neuronal también llamada esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

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Farmaco-unica-dosis-evita-recaida-malaria-en-afectados
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Fármaco de única dosis evita la recaída de la malaria en afectados

Yanin Peña , ,

El año pasado, gracias a los resultados de dos estudios relacionados con la malaria, la FDA aprobó el medicamento tafenoquina, cuyo mayor beneficio para los afectados con Plasmodium vivax es la reducción de posibles recaídas asociadas a la infección provocada por este parásito.

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Los pacientes de anemia con MDS se benefician de Luspatercept en la carga de transfusión.
En los medios de comunicación Información de salud Investigación médica Médicos y Pacientes Tuits 

Los pacientes de anemia con MDS se benefician de Luspatercept en la carga de transfusión.

Yanin Peña , ,

Los resultados del ensayo MEDALIST, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, muestran que la terapia de unión a los ligandos de la superfamilia TGFβ reduce la carga de transfusión de eritrocitos en pacientes adultos con anemia de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (SMD) ) Con sideroblastos de anillo (RS).

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