La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP.

Leer más

Posible nuevo tratamiento enfermedad de Huntington otorgada como designación de medicamento huérfano

La enfermedad de Huntington es una condición neurodegenerativa causada por una mutación genética. Da lugar a una disminución progresiva de las habilidades motoras. También afecta la función cognitiva.

Leer más

El síndrome miasténico Lambert-Eaton, obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdapse) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos.

Leer más

Este medicamento acaba de obtener la designación de medicamento huérfano para la proteinosis alveolar pulmonar

Leukine está actualmente aprobado para un total de seis indicaciones diferentes, incluida una aprobación a principios de este año para el síndrome de radiación aguda.

Leer más

Designación de medicamento huérfano a ATI-1123 para tratamiento de cáncer de pulmón de células pequeñas

Para el ensayo, a los pacientes con neoplasias sólidas avanzadas se les administró por vía intravenosa (IV) dosis crecientes de ATI-1123 durante 1 hora cada 3 semanas.

Leer más

La FDA aprueba Tiglutik (Riluzol) suspensión oral para el tratamiento de la ELA

La primera y única formulación líquida de Riluzol con la consistencia adecuada para facilitar la deglución en los pacientes con esta enfermedad, ha sido desarrollada por ITF Pharma, la filial de Italfarmaco.

Leer más

Tratamiento de acromatopsia, AAV-CNGA3, recibe designación de medicamento huérfano por la FDA

“Esta designación es el segundo hito normativo importante que hemos recibido para AAV-CNGA3 en solo 2 meses y esperamos continuar el impulso en este programa para aquellos que necesitan alivio de esta enfermedad debilitante”.

Leer más