Designación de medicamento huérfano otorgada al fármaco apraglutida de Therachon por la FDA para el tratamiento del síndrome de intestino corto

Un artículo reciente en CheckOrphan informó que la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la Designación de medicamento huérfano para la apraglutida análoga a GLP-2 sintética para el tratamiento del síndrome del intestino corto (SBS).

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La compañía obtiene la designación de medicamento huérfano para la hepatitis autoinmune de la FDA

Según una historia de finanznachrichten.de, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara.

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La EMA otorga opinión positiva para designar medicamento huérfano a Zepsyre, de PharmaMar

El Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha dado su opinión positiva para designación de medicamento huérfano a Zepsyre (lurbinectedina), de la compañía farmacéutica PharmaMar, para el tratamiento del cáncer de pulmón microcítico.

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La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP.

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Posible nuevo tratamiento enfermedad de Huntington otorgada como designación de medicamento huérfano

La enfermedad de Huntington es una condición neurodegenerativa causada por una mutación genética. Da lugar a una disminución progresiva de las habilidades motoras. También afecta la función cognitiva.

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El síndrome miasténico Lambert-Eaton, obtiene el primer tratamiento aprobado por la FDA

La Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado los comprimidos de amifampridina (Firdapse) como el primer tratamiento del raro trastorno autoinmune del síndrome miasténico de Lambert-Eaton (LEMS) en adultos.

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Este medicamento acaba de obtener la designación de medicamento huérfano para la proteinosis alveolar pulmonar

Leukine está actualmente aprobado para un total de seis indicaciones diferentes, incluida una aprobación a principios de este año para el síndrome de radiación aguda.

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Designación de medicamento huérfano a ATI-1123 para tratamiento de cáncer de pulmón de células pequeñas

Para el ensayo, a los pacientes con neoplasias sólidas avanzadas se les administró por vía intravenosa (IV) dosis crecientes de ATI-1123 durante 1 hora cada 3 semanas.

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