La terapia génica bloqueadora de daño nervioso podría ser útil en una variedad de enfermedades raras

La neuropatía periférica, o daño a los nervios periféricos, es un componente importante de muchas enfermedades neurdegenerativas graves, como la enfermedad de Parkinson y la esclerosis lateral amiotrófica.

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A pesar de la efectividad, la aprobación acelerada para medicamento contra porfiria hepática aguda en duda

Según una historia de wtvbam.com, la compañía de desarrollo de fármacos Alnylam Pharmaceuticals ha declarado recientemente que parece menos probable que su terapia de silenciamiento génico givosiran obtenga la aprobación acelerada en el corto plazo.

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