La evidencia apoya el uso de ruxolitinib en pacientes con leucemia neutrofílica crónica (LNC) y leucemia mieloide crónica atípica (LMC), según una presentación oral realizada en la 60ª Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California.
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Firdapse se administra por vía oral en tabletas de 10 mg. Es un bloqueador de canales que ralentiza la repolarización de la membrana presináptica. Permite una mayor liberación de ACh en la hendidura sináptica que mejora la función muscular.
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La epidermólisis ampollosa es un grupo de afecciones genéticas que se caracterizan por la formación de ampollas inusuales en las membranas mucosas y la piel. Estas ampollas dolorosas pueden ocurrir con sólo una fricción menor o abrasión. La enfermedad puede ser fatal en casos severos.
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La enfermedad de Huntington es una condición neurodegenerativa causada por una mutación genética. Da lugar a una disminución progresiva de las habilidades motoras. También afecta la función cognitiva.
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De ello se ha hablado la Jornada ‘Cruce de caminos en terapia génica, ¿dónde confluyen la ciencia y la tecnología?’ organizada por la Fundación Pfizer y la Fundación Ramón Areces.
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Aadya fue diagnosticada con el síndrome de Leigh, una enfermedad mitocondrial que conduce a un deterioro físico y mental. No hay cura conocida y, a partir de ahora, es en última instancia letal.
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La designación de RMAT combina los beneficios de la designación de terapia avanzada y la designación de vía rápida.
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Oryzon ha recibido la aprobación para comenzar el estudio, que se hará en pacientes de Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no elegibles para quimioterapia intensiva en el Hospital La Fe de Valencia y el Vall d’Hebrón de Barcelona.
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XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a la disfunción de la proteína miotubularina, que es necesaria para el desarrollo, la maduración y el mantenimiento de las células del músculo esquelético.
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La hipoterapia, o terapia asistida con caballos, ha demostrado mejorar la calidad de vida en personas con esclerosis múltiple.
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Se espera más información sobre los resultados de los ensayos clínicos de lumasiran a fines de 2018.
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El Neurofisiólogo Clínico dijo que es una enfermedad que sí causa discapacidad y afortunadamente ya hay muchos tratamientos que controlan la enfermedad, además de que se realizan más de 10 terapias como tratamiento.
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“Ocrelizumab a su precio actual no es rentable en comparación con los interferones beta, Tecfidera de Biogen, Copaxone de Teva y Aubagio de Sanofi.”
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La falta de centros educativos adaptados o de centros asistenciales integrales para necesidades especiales forma parte también de los problemas a los que estas familias se enfrentan diariamente.
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La compañía biotecnológica cumple 40 años de innovación con la comercialización de Spinraza (Nusinersén), un tratamiento indicado para los pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) con alteraciones en el cromosoma 5q.
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