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terapia – FEMEXER

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Los osos de peluche con tubos de alimentación ayudan a los niños con síndrome de Ehlers-Danlos a adaptarse

El síndrome de Ehlers-Danlos (EDS) se refiere a un grupo de trastornos raros que afectan los tejidos conectivos en los vasos sanguíneos, los huesos, la piel y otros órganos del cuerpo. Es causada por defectos hereditarios en proteínas como el colágeno.

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NanoPODS: ¿Una nueva forma de administrar eficazmente el tratamiento de la fibrosis quística?

Uno de los mayores desafíos en la investigación de tratamientos a nanoescala para personas con enfermedades raras es descubrir cómo administrar la terapia en la parte correcta del cuerpo. La entrega al tejido correcto no solo garantiza la efectividad del tratamiento, sino que la entrega al tejido incorrecto puede ser perjudicial para el paciente.

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Pharnext anuncia resultados de ensayos preclínicos que afectan el inicio de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth 1A

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), comúnmente llamada neuropatía sensorial y motora hereditaria, generalmente se transmite de padres a hijos con un 50% de probabilidad de que el niño herede la enfermedad.

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Nuevo medicamento para tratar 2 enfermedades tropicales desatendidas

Tanto la oncocercosis como la filariasis linfática son enfermedades tropicales desatendidas que afectan a más de 157 millones de personas en todo el mundo, lo que las convierte en las principales candidatas para la terapia. Son 2 de las principales causas de discapacidad global.

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Actelion necesita más estudios sobre el tratamiento con Opsumit para CTEPH inoperable, dice la FDA de EE. UU.

Actelion Pharmaceuticals ha recibido una carta de respuesta completa de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que especifica que la compañía necesita realizar estudios adicionales y obtener más datos para evaluar con precisión el uso de Opsumit (macitentan) en el tratamiento de pacientes inoperables con Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (CTEPH).

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La FDA aprueba la terapia de carcinoma hepatocelular, cabozantinib

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el cabozantinib (Cabometyx) de Exelixis para el tratamiento de pacientes con carcinoma hepatocelular (CHC) que recibieron previamente sorafenib (Nexavar).

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La terapia con ruxolitinib beneficia a los pacientes con leucemia neutrofílica crónica

La evidencia apoya el uso de ruxolitinib en pacientes con leucemia neutrofílica crónica (LNC) y leucemia mieloide crónica atípica (LMC), según una presentación oral realizada en la 60ª Reunión y Exposición Anual de la ASH en San Diego, California.

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¡Nuevo tratamiento para el síndrome miasténico de Lambert-Eaton aprobado por la FDA!

Firdapse se administra por vía oral en tabletas de 10 mg. Es un bloqueador de canales que ralentiza la repolarización de la membrana presináptica. Permite una mayor liberación de ACh en la hendidura sináptica que mejora la función muscular.

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Esta compañía trabajará con organizaciones sin fines de lucro para desarrollar un nuevo tratamiento para la epidermólisis ampollosa

La epidermólisis ampollosa es un grupo de afecciones genéticas que se caracterizan por la formación de ampollas inusuales en las membranas mucosas y la piel. Estas ampollas dolorosas pueden ocurrir con sólo una fricción menor o abrasión. La enfermedad puede ser fatal en casos severos.

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Posible nuevo tratamiento enfermedad de Huntington otorgada como designación de medicamento huérfano

La enfermedad de Huntington es una condición neurodegenerativa causada por una mutación genética. Da lugar a una disminución progresiva de las habilidades motoras. También afecta la función cognitiva.

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La FDA concede designación RMAT a AT132 para pacientes con miopatía miotubular ligada al cromosoma X.

XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a la disfunción de la proteína miotubularina, que es necesaria para el desarrollo, la maduración y el mantenimiento de las células del músculo esquelético.

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