Los últimos datos refuerzan la efectividad de una terapia génica potencial para la atrofia muscular espinal tipo 1

Los hallazgos sugieren que Zolgensma puede proporcionar a los pacientes supervivencia libre de eventos a largo plazo y el logro de hitos del desarrollo que la atrofia muscular espinal tipo 1 evitaría normalmente. El 95 por ciento de los pacientes con atrofia muscular espinal que tomaron Zolgensma en el ensayo seguían vivos en edades que normalmente habrían resultado en muertes para aproximadamente la mitad de ellos.

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Terapia utilizada para eliminar dos de VIH podría tratar más de 70 enfermedades

El hombre en cuestión, conocido por la prensa solo como el paciente de Londres (un gesto obvio al anterior «Paciente de Berlín,» Timothy Ray Brown, el primero en ser eliminado del VIH), desarrolló cáncer después de un diagnóstico de VIH en 2003. Era una forma de linfoma de Hodgkin avanzado.

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La FDA designa la terapia de avance PRM-151 para la fibrosis pulmonar idiopática

La designación Breakthrough Therapy (BTD) está destinada a respaldar el desarrollo y la revisión de los tratamientos que se están desarrollando para cubrir necesidades importantes en condiciones graves o que ponen en peligro la vida.

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El dúo farmacológico común podría tratar los carcinomas neuroendocrinos de alto grado

El carcinoma neuroendocrino es una forma rara de cáncer diagnosticada en aproximadamente 12,000 estadounidenses cada año. Los tumores se originan en el revestimiento de las células neurondocrinas: células de señalización química que reciben impulsos nerviosos y liberan hormonas en respuesta.

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Actualizaciones en terapias experimentales para enfermedades hepáticas

Según una historia de Healio, hay una serie de informes recientes sobre el progreso en el desarrollo de tratamientos para formas raras de enfermedades hepáticas. Muchas enfermedades raras del hígado aún carecen de terapias modificadoras de la enfermedad.

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La compañía recibe un premio por desarrollar un tratamiento innovador de queratitis neurotrófica

Según una historia de prnewswire.com, la compañía biofarmacéutica Dompé anunció recientemente que la compañía recibió el Premio a la Innovación en la Industria 2019 de la Organización Nacional de Enfermedades Raras (NORD, por sus siglas en inglés).

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Los osos de peluche con tubos de alimentación ayudan a los niños con síndrome de Ehlers-Danlos a adaptarse

El síndrome de Ehlers-Danlos (EDS) se refiere a un grupo de trastornos raros que afectan los tejidos conectivos en los vasos sanguíneos, los huesos, la piel y otros órganos del cuerpo. Es causada por defectos hereditarios en proteínas como el colágeno.

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NanoPODS: ¿Una nueva forma de administrar eficazmente el tratamiento de la fibrosis quística?

Uno de los mayores desafíos en la investigación de tratamientos a nanoescala para personas con enfermedades raras es descubrir cómo administrar la terapia en la parte correcta del cuerpo. La entrega al tejido correcto no solo garantiza la efectividad del tratamiento, sino que la entrega al tejido incorrecto puede ser perjudicial para el paciente.

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Pharnext anuncia resultados de ensayos preclínicos que afectan el inicio de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth 1A

La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT), comúnmente llamada neuropatía sensorial y motora hereditaria, generalmente se transmite de padres a hijos con un 50% de probabilidad de que el niño herede la enfermedad.

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Nuevo medicamento para tratar 2 enfermedades tropicales desatendidas

Tanto la oncocercosis como la filariasis linfática son enfermedades tropicales desatendidas que afectan a más de 157 millones de personas en todo el mundo, lo que las convierte en las principales candidatas para la terapia. Son 2 de las principales causas de discapacidad global.

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Actelion necesita más estudios sobre el tratamiento con Opsumit para CTEPH inoperable, dice la FDA de EE. UU.

Actelion Pharmaceuticals ha recibido una carta de respuesta completa de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) que especifica que la compañía necesita realizar estudios adicionales y obtener más datos para evaluar con precisión el uso de Opsumit (macitentan) en el tratamiento de pacientes inoperables con Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (CTEPH).

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