Oryzon ha recibido la aprobación para comenzar el estudio, que se hará en pacientes de Leucemia Mieloide Aguda (LMA) no elegibles para quimioterapia intensiva en el Hospital La Fe de Valencia y el Vall d’Hebrón de Barcelona.
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XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a la disfunción de la proteína miotubularina, que es necesaria para el desarrollo, la maduración y el mantenimiento de las células del músculo esquelético.
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La hipoterapia, o terapia asistida con caballos, ha demostrado mejorar la calidad de vida en personas con esclerosis múltiple.
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Se espera más información sobre los resultados de los ensayos clínicos de lumasiran a fines de 2018.
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El Neurofisiólogo Clínico dijo que es una enfermedad que sí causa discapacidad y afortunadamente ya hay muchos tratamientos que controlan la enfermedad, además de que se realizan más de 10 terapias como tratamiento.
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“Ocrelizumab a su precio actual no es rentable en comparación con los interferones beta, Tecfidera de Biogen, Copaxone de Teva y Aubagio de Sanofi.”
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La falta de centros educativos adaptados o de centros asistenciales integrales para necesidades especiales forma parte también de los problemas a los que estas familias se enfrentan diariamente.
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La compañía biotecnológica cumple 40 años de innovación con la comercialización de Spinraza (Nusinersén), un tratamiento indicado para los pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) con alteraciones en el cromosoma 5q.
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Además de ser un amigo de confianza, los perros de servicio pueden ampliar las habilidades motoras de los propietarios, otorgándoles una nueva independencia y permitiéndoles obtener más de la vida.
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Ocho niños enfermedades neuromusculares y mitocondriales de la Fundación Ana Carolina Díez Mahou se beneficiarán de estas terapias asistidas con estos animales.
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El objetivo de este estudio en fase I de escalada de dosis es evaluar la seguridad y eficacia de bb2121 y determinar una dosis recomendada en la fase II.
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María (por poner un nombre cualquiera a un caso real) tiene 9 años y una enfermedad rara.
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El sistema consiste en unos largos soportes, llamados órtesis, que se ajustan y adaptan a las piernas y al tronco del niño.
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Se trata de un dispositivo externo creado con aluminio ligero y con un costo de 10 a 15 mil euros.
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Strimvelis, la primera terapia génica aprobada y uno de los medicamentos más caros de la historia, incluirá una garantía que reembolsará su costo si no funciona.
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