Estados Unidos:

La Cystic Fibrosis Foundation se dedica a encontrar una cura para el raro trastorno genético. Financian más investigaciones sobre FQ que cualquier otra organización, y su último esfuerzo es un tratamiento portátil para micobacterias no tuberculosas (MNT). Otorgarán hasta 2,17 millones de dólares a Beyond Air para la terapia.

Acerca de la fibrosis quística (FQ)

La fibrosis quística es un trastorno genético que se caracteriza por un daño progresivo a los sistemas respiratorio y digestivo. Las personas con fibrosis quística no tienen el moco resbaladizo que normalmente se encuentra en los pulmones, sino que tienen un moco espeso y pegajoso que se acumula en su sistema. Esta acumulación causa obstrucciones en las vías respiratorias, que luego atrapan las bacterias y causan problemas respiratorios, infecciones, daño pulmonar e insuficiencia respiratoria. También puede bloquear las enzimas digestivas, lo que dificulta la absorción de nutrientes. La fibrosis quística es un trastorno recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir el gen mutado. El gen responsable de esta afección afecta la proteína que regula el movimiento de la sal. La mutación en el gen también varía en gravedad.

Los síntomas de la fibrosis quística afectan los sistemas respiratorio y digestivo.

Incluyen:

  • Tos y sibilancias persistentes
  • Dificultad para respirar
  • Dificultad para hacer ejercicio
  • Infecciones pulmonares frecuentes
  • Narices tapadas
  • Problemas para aumentar de peso
  • Estreñimiento
  • Infertilidad masculina
  • Piel de sabor salado
  • Intolerancia al ejercicio

Sobre la investigación

Mediante el uso del dinero otorgado por la CF Foundation, Beyond Air desarrollará su terapia portátil de óxido nítrico inhalado, que se utilizará para tratar micobacterias no tuberculosas en pacientes con FQ. Esta infección bacteriana suele ser difícil de tratar y el tratamiento que se administra produce efectos secundarios. Debido a esto, debe haber nuevas terapias disponibles.

Con el fin de crear una terapia viable, Beyond Air planea lanzar un ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de una dosis alta cuando se toma con el estándar de atención actual. El estudio tendrá una duración de 12 semanas y 20 participantes se inscribirán en Australia. Estos pacientes recibirán la terapia en casa a través de un generador que crea aire a partir del aire ambiente.

Por qué es importante

Los pacientes con fibrosis quística, junto con sus médicos, deben permanecer atentos cuando se trata de infecciones, ya que pueden contribuir a la progresión de la enfermedad. Para manejar estas infecciones, los pacientes a menudo reciben antibióticos durante períodos prolongados, a veces durante varios años. Este régimen de tratamiento puede provocar efectos adversos y también aumenta el riesgo de que los pacientes contraigan infecciones resistentes a los antibióticos.
Con suerte, se ha demostrado que la nueva terapia de Beyond Air es un tratamiento viable para las micobacterias no tuberculosas en pacientes con fibrosis quística.