Nuevo Instituto de Descubrimiento de Medicamentos en Gales para acelerar la investigación del síndrome X Frágil

Uno de los primeros proyectos del instituto se centra en el síndrome de X frágil. Específicamente, los investigadores estarán investigando una proteína que regula las conexiones entre las células nerviosas.

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La compañía obtiene la designación de medicamento huérfano para la hepatitis autoinmune de la FDA

Según una historia de finanznachrichten.de, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara.

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Tracleer puede ser más rentable que otras terapias de HAP, según los informes del estudio de revisión

El tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) con Tracleer (bosentan) puede ser más rentable que los medicamentos de epoprostenol o los cuidados paliativos, pero menos que Revatio (sildenafil) y otros bloqueadores de los receptores de endotelina, según sugiere un estudio de revisión.

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El aumento en el costo del desarrollo de medicamentos no está disminuyendo los investigadores trabajan para descubrir nuevas terapias para enfermedades raras

Todos los días la comunidad científica avanza en el estudio de las enfermedades raras. La investigación en este campo ha avanzado de manera exponencial en los últimos años y estamos empezando a ver más tratamientos que ayudan a revertir los efectos de las enfermedades y más curas.

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Mohamad Mohty, MD, PhD, habla sobre los linfocitos T citotóxicos como terapia potencial de EBVPTLD

En ocasiones, los trasplantes pueden dar lugar a enfermedades malignas como el trastorno linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (EBVPTLD), que puede ser una afección potencialmente mortal debido a la inmunosupresión.

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Los pacientes de anemia con MDS se benefician de Luspatercept en la carga de transfusión.

Los resultados del ensayo MEDALIST, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, muestran que la terapia de unión a los ligandos de la superfamilia TGFβ reduce la carga de transfusión de eritrocitos en pacientes adultos con anemia de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (SMD) ) Con sideroblastos de anillo (RS).

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