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Según una historia de finanznachrichten.de, la compañía farmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) le dio a uno de los medicamentos experimentales de la compañía, Medicamento huérfano como tratamiento para la hepatitis autoinmune, una enfermedad hepática rara.
La fibrosis quística es un tipo de trastorno genético que puede tener impactos en todo el cuerpo, pero se caracteriza principalmente por la acumulación de moco pegajoso y anormalmente grueso en los pulmones.
El tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) con Tracleer (bosentan) puede ser más rentable que los medicamentos de epoprostenol o los cuidados paliativos, pero menos que Revatio (sildenafil) y otros bloqueadores de los receptores de endotelina, según sugiere un estudio de revisión.
Todos los días la comunidad científica avanza en el estudio de las enfermedades raras. La investigación en este campo ha avanzado de manera exponencial en los últimos años y estamos empezando a ver más tratamientos que ayudan a revertir los efectos de las enfermedades y más curas.
En ocasiones, los trasplantes pueden dar lugar a enfermedades malignas como el trastorno linfoproliferativo postrasplante asociado al virus de Epstein-Barr (EBVPTLD), que puede ser una afección potencialmente mortal debido a la inmunosupresión.
Los resultados del ensayo MEDALIST, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, muestran que la terapia de unión a los ligandos de la superfamilia TGFβ reduce la carga de transfusión de eritrocitos en pacientes adultos con anemia de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (SMD) ) Con sideroblastos de anillo (RS).