El VIH es clave para un nuevo tratamiento de la Adrenoleucodistrofia

En un giro del destino, una nueva terapia génica para el tratamiento de la Adrenoleucodistrofia (ALD) utiliza uno de los mayores némesis de la medicina, el VIH, para tratar esta enfermedad cerebral genética fatal, y los resultados han sido muy alentadores.

ALD, que ataca principalmente a pacientes masculinos, destruye la cubierta protectora que protege las neuronas del cerebro. Actualmente, alrededor de 14,000 personas en los EE. UU. Sufren esta devastadora enfermedad.

La forma pediátrica de ALD generalmente se diagnostica cuando los síntomas se vuelven evidentes. La edad promedio del paciente al momento del diagnóstico es aproximadamente de 7 años. Los niños, que parecen ser sanos y normales, comienzan a mostrar síntomas que pueden manifestarse como problemas de conducta. A medida que las células cerebrales se destruyen, la capacidad del paciente para hablar y caminar se pierde. Después del diagnóstico, la mayoría de los pacientes mueren dentro de los 5 años.
Un estudio piloto muy pequeño llevado a cabo en Francia fue el primer paso en el examen de este nuevo enfoque novedoso para combatir ALD. Primero, los investigadores tomaron células madre de la médula ósea de los pacientes. Luego insertaron un buen gen, utilizando una forma de VIH inhabilitada, en las propias células del paciente. El VIH lo hace con un margen de seguridad más alto que otros portadores virales. Finalmente, insertaron las células madre nuevamente dentro de la médula ósea del paciente. En el estudio, el tratamiento detuvo la progresión de la enfermedad en dos pacientes.

La nueva terapia hizo esto sin los efectos secundarios graves que pueden acompañar al tratamiento de elección actual, que es un trasplante de médula ósea. Los trasplantes de médula ósea pueden ser peligrosos: aproximadamente el 20% de los pacientes que reciben esta terapia mueren y otros aún tienen discapacidades graves por el resto de sus vidas.

Los resultados del estudio francés produjeron un estudio más grande y más reciente publicado en The New England Journal of Medicine en octubre del año pasado. En este estudio, la terapia génica se utilizó para tratar a 17 pacientes varones entre las edades de 4 y 13. 15 de los niños viven ahora sin la enfermedad (2 años después del tratamiento).

Los otros dos niños en este estudio murieron. El primer niño tuvo un curso de ALD que progresó tan rápidamente que la terapia génica no pudo detener la enfermedad. El tratamiento debe administrarse temprano para tener éxito; El tratamiento tarda aproximadamente un año en llegar a las células del cerebro y ayudar a aislar las neuronas. El segundo niño fue tratado con un trasplante de médula ósea y murió por complicaciones.
La nueva terapia génica es prometedora, pero el costo del tratamiento tiene algo de preocupante. Se estima que la terapia génica cuesta más o menos lo mismo que el trasplante de médula ósea, que es de cientos de miles de dólares.