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Se ha desarrollado una nueva técnica de terapia génica

Investigadores de la Universidad de Columbia han encontrado una forma de aplicar CRISPR, una herramienta utilizada en terapias génicas, a nuevos tipos de enfermedades, informa News Medical. El estudio se llevó a cabo en ratones con una enfermedad retiniana llamada retinitis pigmentosa, pero se espera que los hallazgos sean aplicables a muchas otras enfermedades, incluida la enfermedad de Huntington, las distrofias corneales y el síndrome de Marfan.

La retinitis pigmentosa es una enfermedad degenerativa de la retina que afecta la visión. Se cree que ocurre en aproximadamente una de cada 4.000 personas y puede ocasionar problemas para ver cosas por la noche y fuera del centro del campo de visión.La retinitis pigmentosa es una enfermedad genética que puede presentarse en dos formas: autosómica dominante y autosómica recesiva. En la forma autosómica recesiva, las personas afectadas tienen dos copias de la variante genética que causa la enfermedad. Esto hace que sea más fácil tratarlo a través de terapias genéticas porque el proceso debe apuntar a ambas copias del mismo gen. Actualmente hay seis compañías que desarrollan terapias génicas para tratar la forma recesiva de la retinosis pigmentaria. Sin embargo, aquellos con la forma autosómica dominante de la afección solo tienen una variante genética que causa la enfermedad, y el gen correspondiente del otro padre es saludable. Esto significa que el proceso de terapia génica es más complejo porque solo se debe cambiar uno de los dos genes.La nueva técnica, desarrollada por el Dr. Tsang y su equipo, modifica CRISPR para hacer esto. La técnica estándar utiliza una guía de ARN para encontrar y reemplazar la variante genética con un gen saludable, mientras que el nuevo método utiliza dos ARN guía para hacer esto. Esto aumenta la probabilidad de afectar la variante genética no deseada en un 60%, del 30% al 90%. Además, se cree que el nuevo método también es útil para tratar células que no se dividen, como las de los ojos, el corazón y el cerebro, mientras que se sabe que la forma estándar de CRISPR funciona menos bien para estos tipos de células.

Se espera que el desarrollo de la técnica de terapia génica CRISPR permita el tratamiento de muchas otras enfermedades, además de la retinitis pigmentosa. Se prevé que sea particularmente útil para afecciones genéticas autosómicas dominantes y aquellas que afectan a las células que no se dividen. Se espera que los ensayos en humanos comiencen en alrededor de tres años, dependiendo de una investigación más exitosa.

 

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Fuente: https://goo.gl/KHdHY1

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