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Resultados demuestran el potencial de Givosiran como tratamiento para porfiria hepática aguda

Estados Unidos:

Rachel Lutz
Givosiran, una terapia de interferencia de ARN (ARNi) en fase de investigación, redujo significativamente el ácido aminolevulínico (ALA) urinario, un biomarcador de la enfermedad que es probable que prediga el beneficio clínico para el tratamiento de la porfiria hepática aguda (AHP), según un reciente anuncio de Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Actualmente, no existen tratamientos para tratar los síntomas actuales de la enfermedad.

«Los AHP son enfermedades devastadoras en las que los pacientes sufren tanto de ataques neuroviscerales debilitantes como de dolor crónico y fatiga», dijo el presidente de investigación y desarrollo de Alnylam Akshay Vaishnaw, MD, PhD en el comunicado.

La rara enfermedad genética tiene 4 subtipos y cada uno está causado por un defecto genético que conduce a una falta de enzimas de la vía de biosíntesis del hemo en el hígado. Los síntomas pueden incluir dolor abdominal, debilidad, náuseas y fatiga, e incluso pueden parecerse a condiciones más comunes como el síndrome del intestino irritable, apendicitis, fibromialgia o endometriosis. Debido a esto, los pacientes con AHP a menudo son mal diagnosticados, durante un promedio de 15 años, según Alnylam, y permanecen sin tratamiento por su verdadera enfermedad subyacente.

Su anuncio se basa en un informe de análisis interino, que incluyó a 43 pacientes con AHP que estuvieron involucrados durante al menos 3 meses. Los tipos de AHP en el estudio variaron, ya que hubo 41 pacientes con porfiria intermitente aguda, 1 con porfiria variegata y 1 con coproporfiria hereditaria.
Los pacientes fueron asignados al azar para recibir 2,5 mg / kg de givosiran o placebo administrados por vía subcutánea mensualmente durante un período de tratamiento de 6 meses, según el informe. Los investigadores estaban preocupados principalmente por la tasa de ataques de porfiria que requerían hospitalización, visitas urgentes de atención médica o administración de hemin en el hogar durante ese tiempo.

La fecha límite fue a mediados de agosto de 2018. En ese momento, los investigadores dijeron que no hubo muertes, y se informaron eventos adversos graves en 5 de los 23 pacientes con givosiran y en 2 de los 20 pacientes que recibieron placebo. Uno de los pacientes de Givosiran se vio obligado a retirarse del estudio debido a un problema hepático, que se resolvió.
Givosiran está diseñado para atacar la sintasa de ácido aminolevulínico 1 (ALAS1) para tratar la AHP y reducir los niveles de ALA en la orina. En el estudio, givosiran redujo significativamente la ALA, que es el biomarcador que los investigadores describieron como «una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico».

Alnylam planea luego discutir sus datos y el camino a seguir con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) y planea presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento, dijo el Dr. Vaishnaw.

«Con estos resultados provisionales en la mano, planeamos reunirnos con la FDA para discutir los resultados y el perfil general de beneficios y riesgos para un posible envío de la Solicitud de Nuevo Medicamento en o alrededor de fin de año en apoyo de una Aprobación Acelerada», agregó. “Mientras tanto, con la inscripción en ENVISION completada antes de lo previsto, esperamos informar los resultados de la línea de resultados para el estudio completo a principios del próximo año. Si la eficacia clínica y la seguridad aceptable se confirman en el estudio completo, creemos que givosiran tiene el potencial de transformar las vidas de los pacientes que viven con un AHP «.

Este estudio, como mencionó el Dr. Vaishnaw, ha reclutado a 94 pacientes con AHP. Después de 6 meses de tratamiento, Alnylam cree que pueden informar sus hallazgos sobre givosiran a principios de 2019. Los criterios de valoración secundarios para los investigadores incluyen la reducción de los síntomas distintivos de la AHP y la calidad de vida de los pacientes, señalaron.

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Fuente: https://goo.gl/bGvvi3

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