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Un medicamento para la enfermedad renal podría tener un futuro tratamiento de los trastornos mitocondriales

Una publicación en Science Daily recientemente anunció que los hallazgos del Hospital Infantil de Filadelfia sugerían que el bitartrato de cisteamina, que ya se usa para la cistinosis nefropática (una enfermedad renal rara), podría beneficiar a los pacientes con ciertos trastornos mitocondriales.

La «reutilización virtual» es una forma cada vez más popular de llevar un medicamento al mercado de forma rápida y barata. En lugar de gastar los millones de dólares y años de investigación clínica que son sinónimo de una nueva formulación de medicamentos, algunas compañías farmacéuticas están investigando cuántas enfermedades diferentes podrían tratarse con un solo medicamento ya existente.

Trastornos mitocondriales

Dilo una vez para sacarlo de tu cabeza.

Sí, las mitocondrias son, famosa, la central eléctrica de la célula. Son responsables de producir la energía que los humanos necesitan para manejar sus cuerpos, lo que hacen a través de una compleja serie de reacciones químicas llamadas la cadena respiratoria.


Reutilización de un medicamento para el riñón para las mitocondrias

En parte debido a que la mitocondria tiene su propio ADN que es diferente de lo que se encuentra en los núcleos de sus células (compuesto de solo 37 genes frente a los aproximadamente 24,000 genes en su ADN nucleico), hay cientos y cientos de mutaciones genéticas asociadas con la enfermedad mitocondrial. Debido a que hay tantos genes que podrían estar relacionados, los síntomas de los trastornos mitocondriales suelen ser muy complejos y variados.

Gran parte del daño en las enfermedades mitocondriales proviene del estrés oxidativo. Este es un estado en el que ciertas moléculas oxidadas interrumpen la cadena productora de energía en curso dentro de las mitocondrias. Los investigadores plantearon la hipótesis de que ciertos antioxidantes podrían ofrecer cierta defensa contra el estrés oxidativo y, por lo tanto, podrían minimizar ciertos aspectos de la enfermedad mitocondrial.

El equipo de investigación en el Hospital Infantil de Filadelfia, dirigido por Marni J. Falk, MD, comenzó con esa idea e investigó varios compuestos antioxidantes. Un compuesto, N-acetilcisteína (NAC), mostró resultados prometedores en pruebas con animales.

Se pensó que el bitartrato de cisteamina, un compuesto antioxidante aprobado para el tratamiento de la enfermedad renal, actúa en vías similares a la NAC, por lo que fue el siguiente en ser examinado. Aunque la droga no mejoró los niveles de glutatión (otro antioxidante) en sus sujetos, sí pareció producir efectos beneficiosos para la salud a partir de diferentes mecanismos de los que se esperaban.

El fármaco mejoró la resistencia de las células de fibroblastos humanos tomadas de pacientes con enfermedad mitocondrial. Las células demostraron una resistencia mejorada cuando se las sometió a «factores estresantes químicos».

Falk señaló que «el bitartrato de cisteamina podría tener el potencial de mejorar la salud general y la resistencia al estrés en pacientes humanos», aunque pidió precaución y más investigación. El bitartrato de cisteamina es tóxico para una amplia franja de células humanas y animales en dosis inadecuadas. Incluso pequeños ajustes a la dosis pueden crear un ambiente tóxico.

En última instancia, cree que mejorar nuestra comprensión de las respuestas de los pacientes individuales al estrés oxidativo ayudará a mejorar el pronóstico de los pacientes con enfermedad mitocondrial. Falk también advirtió contra aquellos que podrían verse tentados a autotratar su enfermedad con antioxidantes, ya que aún no se han determinado los usos y dosis seguros y efectivos.

La investigación es prometedora, por supuesto. El reposicionamiento de medicamentos es una forma comparativamente económica de explorar las opciones disponibles para condiciones que actualmente no tienen un tratamiento aprobado. Sin embargo, como lo han descubierto el Dr. Falk y el Hospital Infantil de Filadelfia, todavía tiene sus propias dificultades asociadas.

Scott Carlson

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Fuente: http://bit.ly/2ECkZmL

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