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Más evidencias que sugieren que Nusinersen es efectivo para los tipos II y III de atrofia muscular espinal

De acuerdo con un comunicado de prensa de la Academia Americana de Neurología publicado por EurekAlert, una nueva investigación publicada en Neurología sugiere que el fármaco para la atrofia muscular espinal (AME) nusinersen podría ser eficaz en el tratamiento de niños mayores y adolescentes jóvenes.

Nusinersen, comercializado y más conocido en los Estados Unidos como Spinraza, recibió la aprobación de la FDA para el tratamiento de la SMA de inicio infantil en los días previos a la Navidad de 2016. El nuevo estudio involucró a participantes de hasta 15 años de edad que fueron monitoreados durante períodos cercanos a tres años.


Sobre la atrofia muscular espinal

La atrofia muscular espinal es un trastorno genético que generalmente se caracteriza por el desgaste progresivo de las neuronas motoras, las células nerviosas que se conectan y controlan el movimiento muscular. Con el tiempo los músculos afectados se debilitan y atrofian. Los músculos proximales (cerca del centro del cuerpo) y las neuronas se afectan con mayor frecuencia.

Los casos individuales de SMA varían ampliamente en su gravedad y edad de inicio. Para distinguir entre las formas más comunes de la afección, la SMA se divide en cuatro subtipos numerados I-IV.

El tipo I, la forma más común y grave de atrofia muscular espinal, afecta a los niños en su infancia y con frecuencia es congénito. Las personas nacidas con SMA tipo I no pueden mover sus cabezas o sentarse sin ayuda, y la mayoría no sobrevive a la primera infancia.

El tipo II se desarrolla en bebés mayores, generalmente entre los 6 y 12 meses de edad. Los pacientes con SMA tipo II pueden eventualmente sentarse sin ayuda, pero requieren apoyo para pararse o caminar. Estas personas a menudo viven en la edad adulta joven.

Las personas con SMA tipo III y IV tienen una esperanza de vida en gran medida no afectada. Tipo III es la forma de inicio de la infancia de la condición; el tipo IV es la forma muy rara de inicio en la edad adulta. Las personas con tipo III solo pueden requerir una silla de ruedas más adelante en la vida, y las personas con tipo IV solo pueden desarrollar debilidad muscular moderada.


Sobre el estudio

El estudio de Neurología, apoyado en parte por el fabricante de Spinraza Biogen Inc., incluyó a 28 pacientes con tipos II (11 participantes) y III (17 participantes) atrofia muscular espinal. A sabiendas, los participantes recibieron dos o tres inyecciones de nusinersen durante un período de aproximadamente tres meses.

Los niños fueron observados hasta por seis meses. En general, los investigadores observaron una mejora significativa en el estado clínico de los participantes. Uno de los 11 participantes con SMA tipo II comenzó a caminar de forma independiente después de un año y medio de tratamiento; la mayoría con SMA tipo II nunca camina.

Dos de los cuatro niños con SMA tipo III que requirieron asistencia para caminar al comienzo del estudio recuperaron su capacidad para caminar de forma independiente. Los pacientes ambulatorios con AME tipo III caminaron un promedio de 36 metros más lejos en pruebas de distancia de seis minutos que antes de recibir el tratamiento.

Los resultados son altamente alentadores para nusinersen, aunque el medicamento ya ha sido aprobado por la FDA para todas las formas de atrofia muscular espinal. La pequeña escala del estudio, así como el hecho de no incluir un grupo de control, podrían sesgar los resultados, como tal, el anuncio debe tomarse con una ganancia de sal.

Scott Carlson

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Fuente: http://bit.ly/2DCnN3G

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