Axsome Therapeutics terapia , narcolepsia

Estados Unidos:

La Reunión Anual SLEEP 2020 se llevará a cabo virtualmente debido a la pandemia de COVID-19, pero eso no impide que Axsome Therapeutics presente los resultados de su ensayo fase 2 CONCERT, que evaluó AXS-12 como tratamiento para la narcolepsia.


Acerca de la narcolepsia

La narcolepsia es un trastorno neurológico que impide que el cerebro regule el ciclo de sueño-vigilia. Se caracteriza por quedarse dormido instantáneamente durante unos minutos o más, dependiendo de la gravedad de los síntomas. Algunas personas experimentan alucinaciones mientras duermen o inmediatamente después de despertarse. Las personas también suelen tener cataplejía, que es la pérdida repentina del control muscular, junto con narcolepsia, pero este no es el caso de todos. Cuando las personas tienen ambos trastornos, se conoce como narcolepsia tipo 1. La cataplejía se desencadena por una emoción fuerte, como el miedo o la ira, y se manifiesta como debilidad o parálisis muscular incontrolable. Aquellos que tienen cataplejía sin narcolepsia a menudo reciben un diagnóstico erróneo, ya que los médicos creen que se trata de un trastorno convulsivo. Dependiendo de la gravedad, la cataplejía puede ser una ligera caída del párpado o la incapacidad para permanecer de pie. Uno suele estar despierto durante un ataque catapléctico pero no puede moverse. Como la cataplejía a menudo se relaciona con la narcolepsia, las personas se duermen después de un ataque.

La causa más común de un ataque es la risa. La destrucción de un neurotransmisor hipocretina, que regula la vigilia, es la raíz de la cataplejía. Se desconoce la causa de la narcolepsia tipo 2, que es la narcolepsia sin cataplejía. Se cree que la genética juega un papel en el trastorno, pero a menudo no se transmite de padres a hijos. Los síntomas de la narcolepsia tipo dos incluyen parálisis del sueño, alucinaciones y cambios en el sueño de movimientos oculares rápidos (REM). En términos de tratamiento, existen medicamentos disponibles para tratar la cataplejía. Xyrem, que fue aprobado en 2002 por la FDA, se usa para tratar la narcolepsia en sí, pero debido a su alto potencial de abuso, está estrictamente regulado. Además de las drogas, las personas con narcolepsia suelen tomar siestas programadas con regularidad y no beben alcohol ni cafeína antes de acostarse.


AXS-12 para narcolepsia

AXS-12 es un potente inhibidor de la recaptación de noradrenalina por vía oral. Es capaz de regular la actividad noradrenérgica, que luego ayuda con la vigilia, mejora la cognición y mantiene el tono muscular. La FDA ya ha otorgado dos designaciones a este tratamiento: la terapia innovadora y las designaciones de medicamentos huérfanos.

Recientemente se ha estudiado en el ensayo CONCERT de fase 2, que evaluó la seguridad y eficacia. Los resultados se presentarán en la 34ª Reunión Anual SLEEP de las Sociedades Profesionales Asociadas del Sueño. Esta reunión es el esfuerzo conjunto de la Sociedad de Investigación del Sueño y la Academia Estadounidense de Medicina del Sueño.

Puede leer más sobre la reunión y el tratamiento aquí.


Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/14/narcolepsy-treatment-trial-results-presented-sleep-meeting/