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Tratamiento del sarcoma de Ewings, CLR 131, recibe designación de enfermedad rara pediátrica
La inscripción estimada para el ensayo es de 30 pacientes y la fecha estimada de finalización del estudio es diciembre de 2020.
Se espera un ensayo clínico en 2019 para probar la terapia C76 como posible...
"Planeamos completar las pruebas preclínicas del nuevo medicamento para fines de 2018 y lanzar un ensayo clínico en 2019", dijo Dai.
Los tratamientos contra el cáncer y la enfermedad de células falciformes pueden aumentar el...
Los investigadores utilizaron morfología e inmunohistoquímica para evaluar la cantidad de espermatogonias.
Un estudio arroja luz sobre una ATAXIA neurodegenerativa rara que se manifiesta en la...
Los astrocitos son células normalmente presentes en la mayor parte de tejidos del sistema nervioso, y contribuyen de forma esencial a la supervivencia de las neuronas y a la estructuración de los circuitos cerebrales.
El primer avance importante de tratamiento para VP ha sido aprobado por la FDA
Para los pacientes PV, esto podría ser lo mejor desde el pan rebanado.
Diacerein 1% Ointment para Epidermólisis Bullosa recibe designación rápida
Previamente, la FDA otorgó a CCP-020 una designación de enfermedad pediátrica rara.
Boehringer Ingelheim desarrollará la primera terapia génica para la fibrosis quística
Este método ha demostrado una alta eficacia de transferencia génica y ofrece la posibilidad de administración repetida para mantener el efecto terapéutico.
La FDA aprueba primer medicamento para tratar la causa subyacente de fibrosis quística en...
Estos hallazgos positivos se presentaron en la 41ª Conferencia de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística en junio de 2018.
Faltan recursos en Minnesota para pacientes con anemia falciforme
De todos modos, Rae ha estado trabajando con el Departamento de Salud para comenzar a desarrollar más infraestructura para el tratamiento en Minnesota.
¿Qué son las enfermedades raras?
Es vital que ante el primer síntoma extraño se acuda al médico, ya que cuanto antes se descubra la enfermedad mayores serán las probabilidades de obtener un tratamiento exitoso.
El diagnóstico genético se hace fuerte en España con la alianza de Imegen y...
Nuestro objetivo es convertirnos en el primer laboratorio nacional con proyección internacional que aúne medicina personalizada, diagnóstico molecular, investigación y formación continua.
Un estudio planificado investigará los efectos de una droga en investigación en niños con...
Se espera que el ensayo clínico reclute aproximadamente a treinta pacientes, que podrían tener entre 36 meses y 21 años de edad.
La FDA concede la designación de vía rápida a Dilanubicel para pacientes alogénicos trasplantados...
"La designación Fast Track de la FDA representa otro hito reglamentario importante para dilanubicel a medida que seguimos buscando estrategias de desarrollo acelerado en EE. UU., Europa y Japón", dijo Katie Fanning, presidenta y directora general de Nohla Therapeutics, en un comunicado reciente.
Los ojos lo tienen: diagnóstico de la enfermedad de wilson
El famoso pensamiento poético sugiere que "los ojos son la ventana hacia el alma". Los médicos que estudian la enfermedad de Wilson, sin embargo, pueden ver los ojos como la ventana para un diagnóstico.
Identifican un nuevo tipo de célula pulmonar, proporcionando estadísticas críticas para la fibrosis quística
El descubrimiento de la célula, Foxi1 + ionocito pulmonar, establece el marco para una nueva narrativa celular para la rara enfermedad neurodegenerativa y ofrece una visión crítica de la base genética subyacente de la enfermedad.
