La FDA acepta BLA para terapia potencial de profilaxis HAE

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. Ha aceptado la revisión de la Solicitud de Licencia Biológica (sBLA) para Ruconest [Inhibidor de Esterasa C1 Recombinante / conestat alfa] para la profilaxis de rutina para prevenir ataques en pacientes adultos y adolescentes con angioedema hereditario (HAE), Pharming Group NV informado esta mañana.

En junio, la FDA aprobó el medicamento para el tratamiento de ataques agudos en pacientes adultos y adolescentes con HAE. Si se aprueba para esta segunda indicación, Ruconest se convertiría en la primera terapia inhibidora de C1 regulada tanto para el tratamiento agudo como para la profilaxis de los ataques de HAE.

La FDA ha establecido una fecha de acción del 21 de septiembre de 2018.

El HAE es una afección rara y potencialmente mortal en la que los pacientes tienen un defecto en el gen que controla una proteína sanguínea llamada inhibidor de C1. Este defecto causa un desequilibrio bioquímico que permite al paciente desarrollar “ataques” de HAE, caracterizados por episodios de edema o hinchazón en varias regiones del cuerpo, incluidas las manos, los pies, la cara y las vías respiratorias. La hinchazón en las vías respiratorias puede poner en peligro la vida.

En la actualidad, hay 5 medicamentos huérfanos aprobados para tratar a los pacientes con HAE, pero solo dos de ellos (Cinryze y Haegarda) están aprobados para prevenir ataques. Berinert, Kalbitor, Firazyr están aprobados para tratar ataques.

En julio, Mark A. Riedl, M.D. del Departamento de Medicina de la Universidad de California y sus colegas publicaron los hallazgos de un estudio de Fase 2 que evaluó la seguridad y eficacia de Rubonest para la prevención de los ataques de HAE. El estudio se realizó en 10 centros en Canadá, la República Checa, Israel, Macedonia, Rumania, Serbia y los Estados Unidos. Los pacientes con HAE (n = 32) recibieron 4 semanas de las siguientes secuencias de tratamiento: Ruconest intravenoso (50 UI / kg, máximo 4200 UI) dos veces por semana; Ruconest una vez a la semana y placebo una vez a la semana; y placebo dos veces por semana.

En el estudio, se encontró que Ruconest proporcionaba reducciones clínicamente relevantes en la frecuencia de ataques relacionados con HAE, y era bien tolerado. El número de ataques durante 4 semanas se redujo significativamente con pacientes que recibieron Ruconest dos veces por semana (2,7 ± 2,4 ataques) y una vez por semana (4,4 ± 3,2 ataques) en comparación con los pacientes que recibieron placebo (7,2 ± 3,6 ataques). Los eventos adversos más comunes incluyeron dolores de cabeza en el grupo de tratamiento dos veces por semana y nasofaringitis en el grupo de tratamiento una vez a la semana.

De acuerdo con la Asociación de Angioedema Hereditario de EE. UU., La condición genética ocurre en un estimado de 1 en 10,000 a 1 en 50,000 personas. Los niños tienen un 50% de cambio de heredar la enfermedad si uno de sus padres tiene la enfermedad, sin embargo, la ausencia de antecedentes familiares no descarta la posibilidad de diagnóstico.

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