Los investigadores desarrollan terapia génica para la fibrosis pulmonar idiopática

Los extremos de los cromosomas que llevan genes están protegidos por telómeros. Estas estructuras protegen el código genético del daño durante repetidas rondas de replicación celular a lo largo de nuestras vidas. Con el tiempo, los telómeros se acortan y hacen que los humanos envejezcan.

En la fibrosis pulmonar, hay una extensa formación de cicatrices sobre los tejidos del pulmón. Esto causa progresivamente la pérdida de las funciones respiratorias. Existen múltiples causas para que se desarrolle la fibrosis, incluidas las toxinas ambientales.

Sin embargo, los investigadores coinciden en que el daño telomérico es la causa más importante de esta afección. Los telómeros cortos causan daño genético y muerte celular, lo que provoca cicatrices y, finalmente, fibrosis.

El nuevo estudio, que se publicó en la revista eLife, describe cómo una enzima llamada telomerasa podría usarse como tratamiento para esta enfermedad mortal. La telomerasa secuencia los telómeros, por lo tanto, impide que ocurra daño genético durante los primeros años de vida.

Añadiendo a los comentarios de María, Paula Martínez, coautora del artículo, explicó que esta es la primera vez que se desarrolla una “solución potencialmente viable y efectiva” para una condición incurable como la fibrosis pulmonar.

Las terapias disponibles para la fibrosis pulmonar, dijo, apuntaban a los síntomas de la enfermedad, mientras que el tratamiento que desarrollaron apunta a la causa genética de la enfermedad.

La telomerasa, explicó, es la única enzima que puede alargar los telómeros acortados. Cuando se introduce en los tejidos pulmonares dañados, la telomerasa puede ayudar a alargar los telómeros y corregir el problema subyacente.

El CNIO Telomere y Telomerase Group, dirigido por Blasco, comenzó su trabajo en 2015, desarrollando un modelo animal que podría reflejar con precisión la condición. Este trabajo apareció en la revista Cell Reports.

Antes del desarrollo de este modelo, los investigadores usaron la droga bleomicina en los ratones para causar fibrosis pulmonar antes de tratar de tratar la enfermedad.

Sin embargo, la fibrosis pulmonar inducida por bleomicina a menudo se revirtió por sí misma y, por lo tanto, el modelo no era confiable. Además, no hay acortamiento de los telómeros en los modelos de fibrosis inducida por bleomicina.

Los autores escribieron que después de solo tres semanas del tratamiento, los animales “mostraron una mejor función pulmonar y menos inflamación y fibrosis”. En dos meses la fibrosis había “mejorado o desaparecido”, escribieron.

Con éxito lograron introducir el gen que codifica la telomerasa en las células de los pulmones de los animales enfermos utilizando vectores virales o vehículos.

“La estrategia ideada por el grupo CNIO es muy alentadora, aunque todavía estamos lejos de llegar a la clínica, ya estamos generando vectores de terapia genética para la terapia humana”, dijo Fàtima Bosch, experta en terapia génica de la Universidad Autónoma de Barcelona.

 

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Fuente: https://goo.gl/XC51ms

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