Comienzan ensayos clínicos para un posible tratamiento de ataxia espinocerebelosa

Según una historia de pharmavoice.com, la compañía farmacéutica Cadent Therapeutics ha anunciado el comienzo del estudio clínico de Fase I para su fármaco candidato CAD-1883. La terapia es la primera de su tipo, un modulador alostérico positivo. Cadent Therapeutics se especializa en el desarrollo de productos médicos altamente innovadores que diseñaron desde el principio para recuperar la capacidad cognitiva y de movimiento en pacientes con enfermedades neurológicas o psiquiátricas.
CAD-1883 está en desarrollo para el tratamiento de la ataxia espinocerebelosa (SCA), un término que abarca varias enfermedades genéticas progresivamente degenerativas. Actualmente, la ataxia espinocerebelosa no tiene tratamientos efectivos disponibles y es fatal en muchos casos.
Algunos síntomas asociados con estas afecciones incluyen una pérdida gradual de la coordinación de la marcha (que en última instancia puede hacer que el paciente pierda su capacidad para caminar), mala coordinación de la mano y del habla y pérdida del control del movimiento ocular.

Sin embargo, vale la pena señalar que los síntomas varían según el subtipo y el individuo. La mayoría de las personas con ataxia cerebelosa no experimentan ninguna pérdida de su capacidad mental; los síntomas están restringidos al movimiento físico.

Las prácticas actuales de tratamiento se enfocan en aliviar la gravedad de los síntomas, pero estos eventualmente pierden su efectividad a medida que la condición avanza.

Si CAD-1883 completa con éxito los ensayos clínicos, será el primer medicamento desarrollado para el tratamiento de SCA. Las personas con trastornos del movimiento como SCA experimentan sus síntomas porque la activación del comportamiento de las neuronas se ha desorganizado, por lo que los pacientes comienzan a perder el control. Como un modulador alostérico positivo, CAD-1883 actúa sobre el canal de potasio, que se activa con calcio.

El tratamiento modifica la sensibilidad de estos canales de potasio al calcio, lo que permite que la ruta funcione con una concentración reducida de calcio. El resultado debería ser la regulación normal de la actividad neuronal, mejorando los síntomas.
CAD-1883 ofrece un enfoque único para tratar los trastornos del movimiento como SCA y el temblor esencial, y el proceso de ensayos comenzará a probar o refutar el potencial de este nuevo mecanismo de tratamiento. Con suerte, si van según lo planeado, los pacientes de SCA y las personas con otros trastornos del movimiento pueden tener una nueva oportunidad para aliviar la pérdida de control que los agobia.

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