La FDA dio designación de medicamento huérfano a tratamiento de investigación para fibrosis quística

Según una historia de Financial Buzz, la compañía farmacéutica Proteostasis Therapeutics anunció recientemente que el tratamiento experimental de la compañía PTI-428 recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA. PTI-428 está en desarrollo para el tratamiento de la fibrosis quística.
La fibrosis quística es un trastorno genético que afecta principalmente a la función de los pulmones. Las personas con fibrosis quística producen una gran cantidad de moco espeso y viscoso que puede convertirse en un caldo de cultivo de bacterias infecciosas, y las personas con el trastorno son mucho más vulnerables a las infecciones pulmonares en comparación con la población general. Como resultado, las personas con esta afección a menudo tienen que tomar antibióticos durante gran parte de sus vidas. Otros síntomas del trastorno incluyen empeoramiento progresivo de los problemas respiratorios, crecimiento deficiente, infecciones sinusales, palpitaciones de los dedos, infertilidad en los hombres y heces grasas. La fibrosis quística tiene un gran impacto en la vida, y muchos pacientes mueren entre los 40 y los 50 años. El doble trasplante de pulmón es a menudo el último recurso para las personas cuya función pulmonar ha disminuido severamente.

PTI-428 funciona como un regulador de conductancia de transmembrana. El fármaco candidato está destinado a tratar la fibrosis quística en pacientes que tienen una mutación F508del homocigótica que se encuentra en el gen CFTR. La terapia también se puede usar para complementar otro modulador, pero también se puede usar como un componente del régimen de combinación de medicamentos patentado de Proteostasis Therapeutic que incluye tres terapias diferentes, que incluyen PTI-801 y 808. Esta combinación puede ser efectiva porque 428 ha demostrado la capacidad de aumentar la concentración de proteína CFTR, y este efecto podría mejorarse con correctores (801) y potenciadores (808).
La designación de medicamento huérfano es una certificación de la FDA que solo se otorga a candidatos de medicamentos contra enfermedades raras que muestran la posibilidad de satisfacer una necesidad médica que no está siendo satisfecha con medicamentos actualmente disponibles o que podría representar una mejora importante en los resultados del tratamiento y la efectividad la enfermedad para la que está diseñado La designación proporciona un incentivo para el desarrollo de terapias de enfermedades raras, que de otro modo no serían rentables. La designación le otorga a la compañía una exención para ciertas tarifas y también un período de exclusividad de mercado de siete años una vez que el medicamento esté disponible en el mercado.

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Vicente Castillo

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