PBI-4050 recibe una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de síndrome de alström

Krista Rossi

Esta mañana, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó una designación de enfermedad pediátrica rara al PBI-4050 de Prometic Life Sciences Inc. para el tratamiento de pacientes con síndrome de Alström.

“Esta es la primera designación pediátrica otorgada por la FDA a nuestro candidato a fármaco de molécula pequeña PBI-4050 y el tercero en general, siguiendo los 2 anteriores concedidos para nuestros candidatos terapéuticos derivados de plasma”, dijo el Sr. Pierre Laurin, presidente y CEO de Prometic , en una declaración reciente. “Esto resalta la profundidad y el valor de nuestras dos plataformas de descubrimiento de fármacos. Esperamos discutir la posible vía de aprobación regulatoria para llevar esta terapia innovadora a pacientes pediátricos con síndrome de Alström durante nuestra próxima reunión con la FDA”.

PBI-4050 es un fármaco líder oralmente candidato con excelentes perfiles de seguridad y eficacia demostrado en un gran número de modelos animales de fibrosis que afectan a diferentes órganos, incluidos el pulmón, hígado, corazón, riñón y páncreas.

El síndrome de Alström, un raro síndrome autosómico recesivo heredado, se “caracteriza por la aparición de la obesidad en la infancia o la adolescencia, diabetes tipo 2, a menudo con resistencia grave a la insulina, dislipidemia, hipertensión y fibrosis multiorgánica grave que afecta al hígado, el riñón y el corazón”. de acuerdo con un comunicado de prensa reciente. Una pérdida progresiva de la visión y la audición, una forma de enfermedad cardíaca que debilita el músculo cardíaco (miocardiopatía dilatada) y la baja estatura también son caracterizaciones de la rara enfermedad que puede causar problemas médicos graves o que amenazan la vida.

PBI-4050 ahora está ingresando a ensayos clínicos de fase 3 pivotales controlados con placebo para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y ya ha comenzado ensayos de fase 2 controlados con placebo en pacientes con síndrome metabólico y diabetes tipo 2.

Anteriormente, la FDA y la Agencia Médica Europea (EMA) concedieron a PBI-4050 la designación de fármaco huérfano para los tratamientos del síndrome de Alström y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). El tratamiento también recibió una designación PIM (Promising Innovative Medicine) por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento del síndrome de IPF y Alström.

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Fuente: https://goo.gl/V833Sk

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