La investigación de trasplante de células madre conduce a un avance en la fibrosis quística

Australia:

Rachel Lutz

Investigadores de la Universidad de Adelaida, en Australia, descubrieron que las células madre corregidas y sanas de las vías respiratorias pueden reemplazar a las que causan fibrosis quística y combatir el desorden genético. En la fibrosis quística, los pulmones y los sistemas digestivos de un individuo quedan bloqueados por la mucosidad, lo que puede aumentar el riesgo de infecciones en el pecho.

Actualmente, no hay cura para la fibrosis quística, pero alrededor de 70,000 personas en todo el mundo padecen la enfermedad. Quienes portan la enfermedad -alrededor de 1 de cada 25 personas, por ejemplo, en Australia- no se ven afectados, pero pueden transmitir la enfermedad a sus descendientes. Si ambos padres son portadores del gen de fibrosis quística, su hijo podría tener un 25% de probabilidad de heredar el trastorno.

Para su investigación, los investigadores plantearon la hipótesis de que usar técnicas similares empleadas en trasplantes de médula ósea utilizados para tratar trastornos de inmunodeficiencia permitiría el éxito en la alteración de la capa de células epiteliales y, como tales, observarían un trasplante eficaz de células madre cultivadas en las vías respiratorias nasales. La enfermedad de las vías respiratorias, escriben los autores del estudio, es una causa primaria de morbilidad y mortalidad temprana en pacientes con fibrosis quística.

La técnica que utilizó el equipo se realiza con éxito en más de 50,000 pacientes en todo el mundo cada año, escribieron en su estudio, que se publicó en Stem Cell Research & Therapy.

Los investigadores trabajaron en modelos de ratones y células madre adultas recolectadas de los pulmones de pacientes con fibrosis quística humana. Luego, el equipo corrigió los genes usando terapia genética y finalmente pudo reintroducirlos en los ratones. Utilizaron marcadores genéticos para rastrear el progreso en las primeras partes del estudio.
Al hacer esto, los genes pudieron pasar los genes sanos a más células, permitiendo que las células sanas continúen reproduciéndose. En esencia, los investigadores encontraron una forma de eludir y combatir la aparición de la enfermedad de la fibrosis quística en las vías respiratorias.

“La observación más sorprendente de la investigación fue que las células madre de las vías respiratorias se trasplantaron con éxito en las vías respiratorias 2 horas después del tratamiento de acondicionamiento”, dijo el autor del estudio Nigel Farrow, PhD, a Rare Disease Report ®. “Esperábamos que las células se trasplantaran con más éxito en el tratamiento de post-acondicionamiento de 24 horas cuando el epitelio y los restos celulares se eliminan por completo”.

Un individuo con fibrosis quística comentó en un reciente comunicado de prensa, diciendo que tiene una dieta especial y medicamentos adicionales que lo ayudan a digerir su comida.

“El ejercicio es realmente importante, pero como regularmente recibo infecciones de pecho, tengo frecuentes ingresos en el hospital, lo que inhibe mi capacidad para ejercitar tanto como me gustaría”, dijo Nathan, el paciente, en el comunicado.

La prueba está aquí, escribieron los autores del estudio.

“La premisa de este modo de terapia génica de la fibrosis quística es que podría prevenir la aparición de la enfermedad pulmonar en pacientes jóvenes o detener la progresión de la enfermedad en pacientes mayores con enfermedad existente”, concluyeron los autores del estudio. “Entregar una población de células con cualidades madre o progenitoras permitiría que esas células se diferenciaran en el rango completo de tipos de células del epitelio de las vías respiratorias”.

Al perfeccionar esta técnica, los investigadores creen que pueden mejorar significativamente las vidas de los pacientes con fibrosis quística y combatir la enfermedad crónica.

“Actualmente estamos realizando más estudios para determinar los mecanismos detrás de esto y mejorarlo aún más”, continuó el Dr. Farrow. “Los hallazgos no tendrán un impacto en los tratamientos clínicos de inmediato, sin embargo, el objetivo es desarrollar un protocolo de trasplante de células madre de las vías respiratorias para prevenir la enfermedad de las vías respiratorias asociada con la fibrosis quística”.

Artículos relacionados: fibrosis quística, células madre, investigación


Fuente: https://goo.gl/nP8QWU


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