La FDA concede designación RMAT a AT132 para pacientes con miopatía miotubular ligada al cromosoma X.

Estados Unidos:

Kristi Rosa
La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado una designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) a Audentes Therapeutics para su producto AT132 para el tratamiento de pacientes con miopatía miotubular ligada al X (XLMTM), una enfermedad congénita ultra rara.

«Nos complace que la FDA haya otorgado la designación RMAT a AT132, un importante hito reglamentario que destaca el potencial transformador de AT132 como una terapia para tratar XLMTM, una rara enfermedad congénita», dijo Mary S. Newman, vicepresidente senior de Audentes. Asuntos Regulatorios en una declaración reciente.

XLMTM es causado por mutaciones en el gen MTM1 que conducen a la disfunción de la proteína miotubularina, que es necesaria para el desarrollo, la maduración y el mantenimiento de las células del músculo esquelético. Según Audentes, el objetivo de su terapia génica, AT132, es lograr la expresión a largo plazo de miotubularina mediante la administración de un vector AAV8 que lleva una copia funcional del gen MTM1.

La designación RMAT es un importante reconocimiento de la FDA de que el producto candidato de Audentes podría tener un beneficio potencial en pacientes que tienen una gran necesidad médica no satisfecha, como aquellos con XLMTM, según la compañía de biotecnología.

Este tipo de designación es uno de los programas más nuevos de la FDA que se han desarrollado para acelerar el desarrollo del tratamiento de enfermedades graves y con frecuencia mortales; la designación fue creada específicamente para productos de terapia celular y genética.

La designación de RMAT para AT132 se basó en datos clínicos intermedios positivos recopilados de un ensayo de fase 1/2 en curso denominado ASPIRO, que está evaluando el uso del fármaco en pacientes con la enfermedad. En la primera cohorte de dosis del ensayo, los investigadores notaron mejoras en la función neuromuscular, según lo evaluado por la escala CHOP-INTEND, así como una mayor función respiratoria, como lo demostró una disminución en la dependencia del respirador. También informaron un aumento en la fuerza de los músculos respiratorios.

Además, las biopsias musculares realizadas en los primeros 3 pacientes tratados con el fármaco en investigación en el punto temporal de 24 semanas mostraron una transducción de tejido «altamente eficiente» y una expresión robusta de la proteína miotubularina; una mejora significativa en la histología también se informó en estos participantes.

Antes del ensayo ASPIRO, la terapia genética demostró resultados positivos en ratones y modelos de perros. En ratones, la terapia resultó en una mayor expresión de proteína miotubularina, mejoría en la arquitectura muscular, reversión de la hipotrofia muscular, mejoría en la fuerza muscular y en la supervivencia general. En perros, se encontró que la terapia aumenta la fuerza muscular, mejora la función respiratoria y prolonga la supervivencia.

«La designación destaca el potencial de esta terapia génica para mejorar la función neuromuscular y respiratoria, así como para reducir la dependencia del ventilador en pacientes con esta rara enfermedad congénita caracterizada por debilidad muscular extrema, insuficiencia respiratoria y muerte prematura», Matthew R. Patterson, Audentes ‘director ejecutivo, le dijo a Rare Disease Report®. «Esperamos con interés trabajar en estrecha colaboración con la FDA para analizar el programa de desarrollo AT132 y determinar cómo podemos acelerar el camino para hacer que AT132 esté disponible para los pacientes XLMTM».

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Fuente: https://goo.gl/w6nDKu

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