Dos organizaciones están colaborando en una posible droga para la parálisis supranuclear progresiva

Estados Unidos:

El Instituto y Centro Clínico y Retrótopo de Parkinson se han unido para estudiar una nueva terapia potencial para pacientes con parálisis supranuclear progresiva.

Parálisis supranuclear progresiva (PSP)

La PSP es una afección neurológica progresiva causada por la pérdida prematura de las células nerviosas en ciertas áreas del cerebro. Con el tiempo, puede llevar a dificultades con el equilibrio, el movimiento, la visión, el habla y la deglución, sin embargo, cada caso es único. Según el NHS, la PSP es causada por una acumulación de la proteína tau. Por lo general, tau se descompone en el cerebro, pero en las personas con PSP, este proceso no se realiza correctamente. Como resultado, la tau se acumula en grupos que pueden causar daño al cerebro. La cantidad y la ubicación de estos grupos pueden variar entre los pacientes, lo que lleva a una amplia gama de síntomas.

La colaboración

El Dr. Carrolee Barlow, director ejecutivo del Instituto Parkinson, dice que después de una solicitud de sus médicos, Retrotope acordó proporcionar su medicamento experimental RT001 para el tratamiento de dos pacientes con PSP bajo un esquema de acceso ampliado. El Instituto y Retrotope trabajarán juntos para evaluar los efectos de la droga en estos pacientes. La información que obtienen de este estudio puede ser útil cuando se trata de diseñar futuros ensayos de control aleatorios de RT001 en pacientes con PSP.

Acerca de RT001

RT001 forma parte de una nueva categoría de medicamentos conocidos como D-PUFA (ácidos grasos poliinsaturados deuterados) y está diseñado para proteger contra la muerte celular causada por el daño de la peroxidación lipídica. Dado que este proceso se ha relacionado con varias afecciones neurodegenerativas, incluida la PSP, el Dr. Molinari de Retrotope dice que “tiene mucho sentido” ver si la regulación negativa podría ayudar a los pacientes. RT001 también se está investigando para su uso en otras afecciones, y actualmente se están iniciando estudios fundamentales del fármaco en INAD y la ataxia de Friedreich.

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Fuente: https://goo.gl/bWURmN


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