¡Se está realizando un ensayo clínico para terapia génica para la distrofia muscular!

Estados Unidos:

La distrofia muscular de la cintura y extremidades o LGMD, es una forma de distrofia muscular causada por una mutación que interrumpe la producción de la proteína beta-sarcoglicano. Actualmente no hay opciones de tratamiento para LGMD y los pacientes normalmente no viven más allá de los 30 años.

Sin embargo, hay una esperanza renovada para esta comunidad gracias a los resultados positivos en el examen preclínico de un nuevo vector llamado MYO-101 para terapia génica.

El estudio inicial de este vector usó modelos de ratón y después de una sola inyección, el beta-sarcoglicano estaba presente en el 95% de sus células musculares. En los ratones tratados, no hubo respuesta inmune al vector. Adicionalmente, se mejoró su actividad y se redujo su cicatrización. La fuerza y ​​el gasto cardíaco se normalizaron después de esa única dosis. Los resultados tanto para la seguridad como para la eficacia de este vector fueron altamente prometedores.

Es hora de un ensayo clínico con pacientes reales. Si el ensayo clínico arroja resultados positivos, esto podría cambiar la vida de la comunidad de distrofia muscular.


La prueba

Myonexus Therapeutics es la organización que creó el vector MYO-101. Utilizan el sistema vectorial AAVrh.74 para administrarlo a los pacientes. En colaboración con el Hospital de Niños de Nationwide, han estado estudiando este sistema de vectores durante más de una década. Pero finalmente, después de los resultados preclínicos positivos con los ratones, Myonexus estaba listo para comenzar un ensayo clínico.

Comenzó oficialmente en octubre de este año y todos los participantes recibirán una dosis del vector antes de finales de 2018. Eso significa que deberíamos tener datos sobre este estudio a principios de 2019.

También está involucrada en el proyecto Sarepta Therapeutics. Su vicepresidente de terapia génica, el Dr. Louis Rodino-Klapac dice:

    «Si tiene éxito en nuestro ensayo clínico, este podría convertirse en el primer tratamiento correctivo para LGMD2E, una enfermedad despiadada que invariablemente ha robado fuerza y ​​vida a los pacientes».

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Fuente: https://bit.ly/2BkQUHU

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