Estados Unidos:
Un día después de que los investigadores presentaron los resultados de la fase 3 que muestran los beneficios de luspatercept para la carga de transfusión de glóbulos rojos (RBC) para los pacientes con β-talasemia, más datos de la 60ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH) en San Diego, CA. han demostrado el beneficio similar del fármaco de investigación para casos particulares de anemia.
Los resultados del ensayo MEDALIST, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, muestran que la terapia de unión a los ligandos de la superfamilia TGFβ reduce la carga de transfusión de eritrocitos en pacientes adultos con anemia de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (SMD) ) Con sideroblastos de anillo (RS).
Según el estudio, las terapias para la anemia disponibles actualmente solo brindan beneficios a aproximadamente la mitad de los pacientes con una afección relacionada con MDS de menor riesgo, y aproximadamente la cuarta parte de los pacientes que dependen de las transfusiones de RBC. Aquellos que no responden o son susceptibles a los eventos adversos asociados con las terapias actuales podrían requerir una transfusión de sangre más frecuente, lo que solo aumenta temporalmente el suministro de GR.
La necesidad de una transfusión costosa, inconveniente y potencialmente dañina es crónica y un problema importante, dijo el autor principal del estudio, Pierre Fenaux, MD, PhD, del Hospital Saint-Louis, París.
«Con bajos niveles de hemoglobina, los pacientes están cansados todo el tiempo y tienen un mayor riesgo de caídas y eventos cardiovasculares», dijo Fenaux en un comunicado. «Cuando puedes mejorar los niveles de hemoglobina, realmente ves una diferencia en la calidad de vida».
Los investigadores asignaron al azar a 229 pacientes 2: 1 a luspatercept subcutáneo 1.0 mg / kg (1.75 mg / kg titulación) o placebo una vez cada 3 semanas durante ≥24 semanas. Los pacientes calificados tenían 18 años o más, con un riesgo de SMD definido por el Sistema de puntuación de pronóstico internacional revisado (IPSS-R) de muy bajo, bajo o intermedio, junto con la RS y el requisito de transfusiones de GR. Todos los pacientes no eran elegibles para recibir agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE).
El punto final primario del estudio fue la independencia de la transfusión de RBC (RBC-TI) durante ≥8 semanas entre las semanas 1 y 24. Un punto final secundario clave fue RBC-TI durante ≥12 semanas entre las semanas 1 y 24.
La edad media de los pacientes fue de 71 años (rango 26 a 95 años), con un 62,9% reportado como masculino. La mediana de tiempo del paciente desde el diagnóstico fue de 41,8 meses, con características basales generales equilibradas entre los grupos de tratamiento. Las unidades de RBC medianas recibidas por los pacientes fueron 5, transfundidas durante 8 semanas durante las 16 semanas previas al tratamiento.
De los 153 pacientes que recibieron luspatercept, 58 (37.9%) alcanzaron el punto final primario durante ≥8 semanas, en comparación con solo 10 (13.2%) de los 76 pacientes que recibieron placebo (OR 5.1, P <.0001). En el punto final secundario clave, 43 (28.1%) alcanzaron RBC-TI durante ≥12 semanas, en comparación con solo 6 (7.9%) de los que recibieron placebo (OR 5.1, P = .0002).
Al evaluar la seguridad, los investigadores encontraron que el perfil de luspatercept era consistente con el reportado previamente en la fase 2 del ensayo PACE-MDS. El evento adverso reportado más común con la terapia incluyó fatiga y dolor muscular, aunque los investigadores no pudieron confirmar si estos efectos estaban relacionados con la anemia o con el medicamento en sí.
Concluyeron que el fármaco de investigación redujo significativamente la carga de transfusión en la población de pacientes, con una buena tolerancia en general. Dicho esto, no estaba claro si luspatercept ofrecería beneficios similares o tolerabilidad para pacientes con MDS de alto riesgo o aquellos sin MDS de menor riesgo con nuestra RS, debido a las exclusiones del estudio.
Kevin Kunzmann
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Fuente: http://bit.ly/2U5znLr
