Posible nuevo tratamiento enfermedad de Huntington otorgada como designación de medicamento huérfano

La enfermedad de Huntington es una condición neurodegenerativa causada por una mutación genética. Da lugar a una disminución progresiva de las habilidades motoras. También afecta la función cognitiva. Los pacientes experimentan una disminución de 15 a 20 años después del diagnóstico y la enfermedad es finalmente fatal.

Sin embargo, los investigadores están trabajando duro para encontrar una cura. Un nuevo medicamento acaba de recibir la designación de medicamento huérfano por la FDA. Este título se da a algunos tratamientos como una forma de ayudar a acelerar el desarrollo de nuevas terapias para poblaciones raras.

La comunidad científica sabe que existe una necesidad insatisfecha de esta condición, y está haciendo un progreso lento pero constante para satisfacerla.

La nueva droga

La droga se llama INT41. Es un intrabody entregado usando un virus adenoasociado (AAV). Los intrabodies son anticuerpos pequeños, especiales porque, cuando se administran con ciertos medios, pueden funcionar dentro de las células. Algunos AAV son neurotrópicos y se han utilizado para tratar diversas enfermedades neurológicas. El éxito de INT41 en ensayos con animales muestra no solo que puede ser un tratamiento eficaz para la enfermedad de Huntington, sino que también tiene el potencial de beneficiar otras enfermedades neurodegenerativas.

La espera

Desafortunadamente, todavía hay algunos estudios en curso para INT41 que deben completarse antes de que el medicamento se presente para su aprobación. Se predice que la solicitud de INT41 como tratamiento para la enfermedad de Huntington se presentará en 2020. Si se acepta, los ensayos clínicos para el medicamento comenzarán poco después.

Si bien la investigación no siempre es un proceso rápido, vale la pena esperar el desarrollo exitoso de nuevos tratamientos. Mantenga los dedos cruzados para obtener resultados positivos continuos con respecto a INT41 y permanezca atento para leer las actualizaciones sobre su progreso.

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Fuente: http://bit.ly/2EgVAS9


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