¡Nuevo tratamiento potencial para la esclerosis lateral amiotrófica que no requiere deglución!

Estados Unidos:

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una afección que afecta a las células nerviosas del organismo. Es neurodegenerativo y progresivo, causando debilidad muscular y atrofia muscular del paciente. Eventualmente resulta en parálisis. El 80% de las personas con la afección tienen problemas para tragar, ya que se necesitan más de 26 músculos para hacerlo. Desafortunadamente, el único tratamiento aprobado para la enfermedad requiere deglución.

Pero espero que no sea así por mucho tiempo.

La droga

La droga se llama riluzol. Hasta ahora, es el único medicamento para extender la supervivencia sin traqueotomía que ha sido aprobado por la FDA. Actualmente se presenta como una píldora o un líquido espeso (suspensión oral), ambos métodos que requieren tragar. El medicamento ha recibido previamente la designación de medicamento huérfano por la FDA.

Nuevos desarrollos

Biohaven acaba de crear una forma de administrar el tratamiento que simplemente requiere colocar una tableta debajo de la lengua. A partir de ahí, se disuelve sublingualmente, eliminando el problema de la deglución para los pacientes. En los ensayos clínicos, los pacientes encontraron que el medicamento era fácil de usar.

Se llama BHV-0223 y es una dosis más baja de riluzol (40 mg) que la píldora o suspensión oral (50 mg), pero el estudio mostró exposiciones similares al fármaco en pacientes con todos los métodos de administración. Si se aprueba, BHV-0223 será el único tratamiento efectivo disponible para ALS que no requiere deglución.

Biohaven ha presentado su solicitud de revisión y la solicitud ha sido aceptada. Este es un primer paso extremadamente esperanzador hacia la aprobación de la FDA.

¡Estén atentos para futuras actualizaciones sobre este desarrollo! Si se aprueba, podría cambiar la vida de los pacientes con ELA.

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Fuente: https://goo.gl/SXXmpo

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