La terapia génica experimental obtiene la designación de fármaco huérfano para la fenilcetonuria

Estados Unidos:

Según una historia de einnews.com, la compañía de terapia celular American Gene Technologies (AGT) anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos (FDA) de EE. UU. Ha otorgado la designación de medicamento huérfano a la terapia génica basada en vectores lentivirales patentada de la compañía como tratamiento para fenilcetonuria. Si la terapia se desarrolla con éxito, tiene el potencial de ofrecer una cura completa para este trastorno genético.

Sobre la fenilcetonuria

La fenilcetonuria (PKU) es un trastorno metabólico que produce una capacidad reducida para metabolizar la fenilalanina, un aminoácido. Sin tratamiento, la condición puede resultar en problemas graves y debilitantes. El trastorno está vinculado a mutaciones del gen de la HAP. Cuando se tratan con prontitud, las personas con fenilcetonuria pueden vivir una vida bastante normal, pero sin síntomas de tratamiento como microcefalia, trastornos mentales, discapacidad intelectual, anomalías de comportamiento, piel pálida, convulsiones, problemas cardíacos y un olor característico a humedad. Muchos países examinan sistemáticamente a los recién nacidos para detectar el trastorno, de modo que la intervención pueda comenzar rápidamente si se detecta. El tratamiento generalmente incluye una dieta baja en fenilalanina, que restringe la ingesta de proteínas. La dieta a menudo se complementa con fórmulas especiales para que los pacientes puedan obtener los otros nutrientes que necesitan y que normalmente se perderían en una dieta baja en proteínas. Una vez que el paciente alcanza una cierta edad, que varía según el caso, por lo general es seguro abandonar la dieta.

Acerca de la designación de medicamento huérfano

La designación de medicamento huérfano suele reservarse para terapias experimentales destinadas a tratar una enfermedad que se considera rara. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas anualmente en los Estados Unidos. Para ser elegible, una terapia debe demostrar las posibles ventajas en cuanto a efectividad o seguridad con respecto a los tratamientos actuales, o debe satisfacer una necesidad médica que actualmente no se encuentra satisfecha. Esta designación otorga varios beneficios a la empresa receptora, como la exención de ciertos aranceles, exenciones fiscales y un período de exclusividad del mercado de siete años si el medicamento obtiene la aprobación de la FDA con éxito.

La tecnología única e innovadora de vectores lentivirales de AGT tiene el potencial de ser útil en varias aplicaciones médicas, como trastornos monogénicos, enfermedades raras e infecciones. Se espera que las pruebas futuras en ensayos clínicos demuestren su efectividad.

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Fuente: https://goo.gl/tmj5Zj


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