Entendiendo un cáncer raro en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

Según un nuevo informe, las células madre musculares pueden contribuir a un cáncer raro y específico en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).


El cáncer muscular se denomina rabdomiosarcoma (RMS), un sarcoma raro de partes blandas que se puede desarrollar durante toda la vida, pero que tiene una mayor incidencia en niños pequeños.

Dado que la DMD induce un aumento de la regeneración del músculo esquelético, la incidencia de un tumor aumenta. La condición afecta principalmente a niños con inicio típico entre los 3 y 5 años de edad. Los autores del estudio señalaron que debido a los avances médicos recientes, los niños con DMD están sobreviviendo a la adolescencia hasta los 30 años, pero todavía hay una necesidad de tratamientos efectivos.

Investigadores del Instituto de Descubrimiento Médico Sanford Burnham Prebys en La Jolla, California, probaron varios tipos de células, incluidos los progenitores fibroadipogénicos (FAP) para comprender cómo se desarrolla el RMS en los pacientes con DMD. Usaron un modelo de ratón de DMD grave para probar las células madre. Estos FAP son actores clave en la progresión de la DMD, según los autores del estudio Rare Disease Report®.

Los ratones con DMD más grave desarrollaron RSM antes. Luego, los investigadores aislaron células responsables de la regeneración muscular de los ratones con DMD grave y observaron su capacidad para formar tumores. Las células madre formaron tumores independientemente, mientras que las otras células no lo hicieron. Las células madre musculares también indicaron que se desarrollarían en tumores que muestran daños en el ADN y patrones de expresión génica observados en la RSM humana.

“Nos sorprendió lo fuerte que era el efecto de la formación de tumores para las células madre musculares. Estaba muy claro que las células madre musculares se convirtieron en tumores, pero no en otras células “, dijo la autora principal Alessandra Sacco, PhD. “Esto indica que hay una presión específica en el compartimiento de las células madre del músculo que puede conducir a la formación de tumores, y la identificación de la célula cancerosa de origen es un paso crucial hacia el desarrollo de posibles tratamientos”.


Según Sacco, estos hallazgos son el primer paso en el desarrollo de tratamientos efectivos para RMS en pacientes con DMD.

Los investigadores identificaron 2 genes relacionados con el crecimiento del tumor llamados Ccl11 y Rgs5. Normalmente se activan en la inflamación y la cicatrización de heridas. Cuando los investigadores agregaron Ccl11 y Rgs5 a las células tumorales, se redujo su crecimiento. Ellos plantearon la hipótesis de que estos genes, por lo tanto, estaban involucrados en el crecimiento del cáncer.

“Este estudio es importante para los científicos, incluidos nosotros mismos, que estamos trabajando para tratar la DMD estimulando el crecimiento de las células madre musculares”, dijo. “Estos hallazgos indican que los esfuerzos para atacar a las células madre musculares deben tener en cuenta el riesgo potencial de cáncer en esta enfermedad degenerativa crónica. Para tener éxito, estos enfoques deberán encontrar el equilibrio adecuado entre la promoción de la reparación tisular mediada por células madre musculares y evitar la transformación potencial “.

Los investigadores notaron que el RMS en DMD no está bien estudiado, y agregaron que solo hay 4 informes de casos. Tomará tiempo antes de que los hallazgos del equipo puedan influir y cambiar la práctica clínica.

“Esto es parcialmente porque solo ahora los avances médicos están habilitados para extender la esperanza de vida de las personas con DMD”, dijo Sacco. “Pero ahora que sabemos que esto podría ocurrir, los médicos y los científicos deberían realizar un seguimiento de la incidencia de cáncer en la DMD para que sepamos más concretamente con qué frecuencia y cuándo puede ocurrir esto en los pacientes durante la progresión de la enfermedad”.

El artículo, titulado “Las células madre del músculo puede conducir el cáncer que surge en la distrofia muscular de Duchenne”, se publicó en la revista Cell Reports.

Rachel Lutz

Artículos relacionados: Distrofia muscular Duchenne, cáncer raro, células madre, investigación,

Fuente: http://bit.ly/2UczrrK

A %d blogueros les gusta esto: