Los resultados de los ensayos clínicos parecen buenos para un posible tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusiones

Según una historia de Market Screener, la compañía biofarmacéutica Orchard Therapeutics anunció recientemente que los resultados de un ensayo clínico reciente que evaluó el producto investigativo OTL-300 de la compañía fueron alentadores. OTL-300 se estaba probando en el ensayo como un tratamiento para la beta talasemia dependiente de transfusión. Orchard Therapeutics se dedica al desarrollo de terapias genéticas para enfermedades graves y potencialmente mortales.


Acerca de la beta talasemia

La beta talasemia es un grupo de trastornos genéticos que afectan la sangre. Estos trastornos se caracterizan por la producción anómala de hemoglobina, la sustancia en los glóbulos rojos que les permite transportar oxígeno. La gravedad del trastorno puede variar ampliamente de una persona a otra y depende de la mutación actual. Estas mutaciones afectan el gen HBB que se encuentra en el cromosoma 11. Estas mutaciones pueden transmitirse fácilmente dentro de las familias. Los síntomas de la beta talasemia mayor, la forma más grave, incluyen problemas de bazo, anomalías esqueléticas, crecimiento deficiente, anemia, problemas de hígado, diabetes, osteoporosis e insuficiencia cardíaca. El tratamiento para la talasemia beta puede incluir transfusiones de sangre, cirugía y trasplante de médula ósea, que puede ser curativo para algunos niños. Hay necesidad de tratamientos mejorados para pacientes con casos severos.


Hallazgos del estudio

Los resultados observan los datos de siete pacientes y siguen el impacto a largo plazo de su tratamiento con OTL-300 después de más de un año de seguimiento. Los tratamientos actuales para pacientes con beta talasemia grave a menudo requieren transfusiones de sangre indefinidas o trasplantes de médula ósea. Ambos métodos conllevan graves riesgos y efectos secundarios desagradables.

Si bien este ensayo representa algunos de los primeros datos provisionales, hasta ahora los resultados son alentadores. Los datos incluidos provienen tanto de pacientes adultos como de niños. La necesidad de transfusiones se redujo sustancialmente en los pacientes adultos. Tres de los cuatro pacientes pediátricos que fueron tratados pudieron detener las transfusiones por completo después de recibir la terapia génica a partir del último seguimiento. En general, los pacientes más jóvenes tienden a responder mejor a la terapia que los pacientes mayores.

Se necesitará más investigación para aprender más sobre el impacto de OTL-300, pero hasta ahora, esta terapia génica tiene el potencial de ser una nueva opción de tratamiento para los pacientes con beta talasemia dependiente de transfusión.

James Moore

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Fuente: http://bit.ly/2RVfGnd

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