Se concede la designación de fármaco huérfano para el tratamiento potencial de la distrofia muscular de Duchenne

Durante años, FibroGen ha estado investigando un medicamento llamado Pamrevlumab. Creen que podría ser un tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el cáncer de páncreas y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). ¿Qué tienen en común estas tres condiciones? Todos se caracterizan por un factor de crecimiento del tejido conectivo hiperactivo que conduce a una cicatrización excesiva y, en última instancia, a una disfunción orgánica. Pamrevlumab es un anticuerpo que actúa para inhibir este factor de crecimiento.

Pamrevlumab había recibido previamente la designación Fast Track de la FDA para la FPI, así como cáncer de páncreas no resecable localmente avanzado. Además, había recibido la designación de medicamento huérfano para la FPI y el cáncer de páncreas. Ahora, FibroGen acaba de anunciar que Pamrevlumab finalmente también recibió la designación de medicamento huérfano para DMD.

La designación de fármaco huérfano ofrece a los investigadores de enfermedades raras una variedad de ventajas para ayudarles en el desarrollo de terapias novedosas. Es una pequeña manera de ayudar a acelerar el proceso de investigación y conseguir que los nuevos tratamientos lleguen a las manos de los pacientes más rápido.


Sobre DMD

La DMD es un trastorno neuromuscular raro, debilitante y fatal causado por una proteína distrofina faltante. Esta deficiencia causa inflamación, fibrosis, debilidad muscular y pérdida muscular. Los efectos más graves de la enfermedad rodean los músculos cardíacos y respiratorios. La mayoría de los pacientes están obligados a una silla de ruedas antes de los 12 años de edad. Después de que ocurre este estado no ambulatorio, otros síntomas ocurren rápidamente. Estos incluyen escoliosis, contracturas articulares, cardiomiopatía e incluso insuficiencia respiratoria.

La gran mayoría de los pacientes con DMD no son ambulatorios. Sin embargo, la mayoría de los medicamentos para la DMD se han creado para pacientes ambulatorios. Claramente hay una necesidad insatisfecha de pacientes con DMD no ambulatorios. El programa de pamrevlumab de FibroGen está trabajando para satisfacer esta necesidad.


Investigaciones Actualizadas

FibroGen está trabajando actualmente en ensayos clínicos de Fase 3 tanto para el cáncer de páncreas como para la FPI. Además, tienen un ensayo clínico de fase 2 en curso para DMD. Hasta ahora, en todos los ensayos, pamrevlumab ha demostrado tolerancia y seguridad.

Este estudio ha matriculado a 21 pacientes no ambulatorios. Todos estos participantes han alcanzado la marca de 52 semanas en el tratamiento con pamrevlumab. Los investigadores están evaluando una amplia gama de factores que incluyen fibrosis tisular, función pulmonar, función muscular en las extremidades superiores, así como función cardíaca.

Trudy Hursting

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Fuente: http://bit.ly/2Pk1jJg

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