Historia de firstworldpharma.com, la compañía biofarmacéutica Acceleron Pharma, Inc., anunció recientemente que el producto experimental de la compañía sotatercept ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). Esta designación es para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar, una afección pulmonar rara. Acceleron se centra en el desarrollo de terapias basadas en la superfamilia TGF-beta para el tratamiento de enfermedades consideradas raras o graves.


Acerca de la hipertensión arterial pulmonar (HAP)

La hipertensión arterial pulmonar es una condición en la cual la presión sanguínea en las arterias de los pulmones es anormalmente alta. La causa de la hipertensión arterial pulmonar a menudo se desconoce en muchos casos. Sin embargo, hay una variedad de causas potenciales, como ciertas mutaciones genéticas hereditarias, exposición a ciertas toxinas y uso de drogas (por ejemplo, metanfetamina). También puede aparecer como un síntoma o complicación en una serie de otras enfermedades, como enfermedades cardíacas, enfermedades del tejido conectivo e infección con el VIH. Las arterias en los pulmones a menudo están inflamadas.

Los síntomas de esta afección incluyen latidos cardíacos rápidos, poca tolerancia al ejercicio, dificultad para respirar, desmayos, hinchazón de las piernas, fatiga y dolor en el pecho. El tratamiento puede incluir una serie de medicamentos y operaciones quirúrgicas, incluido el trasplante de pulmón. Un trasplante puede curar la afección, pero puede causar muchas complicaciones. La tasa de supervivencia suele ser de unos dos o tres años sin tratamiento, pero los últimos medicamentos pueden prolongar la vida en varios años o más.


Acerca de la designación de medicamentos huérfanos

La designación de medicamento huérfano está reservada para tratamientos destinados a enfermedades y afecciones que se consideran raras. Esto se define como cualquier enfermedad que afecta a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Para obtener esta designación, un medicamento experimental debe satisfacer una necesidad médica actualmente no satisfecha o mostrar ventajas potenciales en eficacia o seguridad en comparación con las terapias actuales. Esta designación confiere varios beneficios a la empresa receptora, como exenciones de impuestos, exención de ciertas tarifas y un período de exclusividad de mercado que dura siete años si la FDA aprueba el medicamento.

Sotatercept se está probando actualmente como tratamiento para la afección en un par de ensayos clínicos de fase 2. Acceleron espera tener los mejores resultados de estos estudios a principios del próximo año.


JAMES MOORE

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