La FDA aprueba el primer medicamento para porfiria hepática aguda

porfiria hepática aguda

La Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó el givosiran (Givlaari) para el tratamiento de pacientes adultos con porfiria hepática aguda.

La indicación hace que la terapia de Alnylam Pharmaceuticals sea la primera aprobada para tratar el trastorno genético que resulta en la acumulación de moléculas de porfirina tóxicas. Las moléculas se forman durante la producción de hemo.

Como señaló Richard Pazdur, MD, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA y director interino de la Oficina de Enfermedades Oncológicas del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, la enfermedad puede causar ataques agudos dolorosos y paralizantes graves que pueden provocar insuficiencia respiratoria , convulsiones y cambios en el estado mental.

«Estos ataques ocurren repentinamente y pueden producir daños neurológicos permanentes y la muerte», dijo Pazdur en un comunicado.

La aprobación de Givorsiran se basó en los hallazgos de un ensayo clínico que evaluó el fármaco versus placebo en 94 pacientes con porfiria hepática aguda. Los investigadores evaluaron el rendimiento de la terapia en función de la tasa de ataques de porfiria que resultaron en hospitalización, visitas urgentes de atención médica o infusión intravenosa de hemina en el hogar.

Los pacientes que recibieron givorsiran informaron un 70% menos de ataques de porfiria en comparación con los pacientes que recibieron placebo. Los eventos adversos comunes entre los pacientes en tratamiento incluyeron náuseas y reacciones en el sitio de inyección.

Se recomienda a los médicos que prescriben que controlen a los pacientes para detectar reacciones anafilácticas y problemas de función renal, y para evaluar la función hepática del paciente antes y periódicamente durante el tratamiento.

La terapia se le otorgó anteriormente Terapia de avance, revisión de prioridad y designación de medicamento huérfano.


Kevin Kunzmann

Fuente: http://bit.ly/2OvV0CI