Un artículo publicado a principios de este año por Fierce Biotech describe un enfoque desarrollado por investigadores del Centro de Investigación del Cáncer Fred Hutchinson.
Usando el método de edición de genes CRISPR-Cas9, los investigadores pudieron aumentar la hemoglobina fetal en modelos animales. Esto se logró mediante la introducción de una mutación, que es un cambio en el material genético de una célula.
El estudio de Fred Hutchinson representa un primer intento de editar un subconjunto de células madre sanguíneas adultas. Estas células especializadas son responsables de todas las células del sistema inmunitario y sanguíneo.
Es de destacar que se ha encontrado que la reactivación de la hemoglobina fetal revierte la enfermedad de células falciformes y los síntomas de beta talasemia.
Acerca de la hemoglobina fetal
La persistencia hereditaria de la hemoglobina fetal (HPHF) es una afección benigna por la cual la producción de hemoglobina fetal no se detiene como debería hacerlo poco después del nacimiento, sino que continúa hasta la edad adulta.
El autor principal del estudio del Centro de Investigación es Hans-Peter Kiem. El Dr. Kiem y su equipo de investigadores utilizaron CRISPR-Cas9 para extraer una parte del código genético que normalmente desactiva las proteínas de hemoglobina fetal. Cortar el ADN de control resultó en un flujo continuo de glóbulos rojos que producían niveles más altos de hemoglobina fetal.
CRISPR-Cas9 es una herramienta poderosa que puede cortar porciones de ADN con precisión, por lo tanto, ataca y elimina solo genes no deseados.
Sobre CD90
El equipo del Dr. Kiem usó células madre con el antígeno CD90. El antígeno es un marcador de diagnóstico que induce una respuesta inmune y puede regenerar el sistema sanguíneo. Su método utilizado en el estudio del modelo animal se basa en células madre encontradas en la médula ósea del paciente. Estas células, llamadas células madre hematopoyéticas, producen glóbulos rojos y hemoglobina que transporta oxígeno a todos los tejidos del cuerpo.
El estudio dio como resultado una hemoglobina fetal de larga duración que compensó la hemoglobina adulta defectuosa.
Sobre la enfermedad de células falciformes
La enfermedad de células falciformes se hereda de ambos padres. Si el niño hereda el gen de células falciformes de un solo padre, él o ella no tendrá síntomas. Se considera un rasgo de células falciformes, pero no la enfermedad.
Los glóbulos rojos normales se forman como un disco, pero con la enfermedad de células falciformes, tienen forma de media luna o hoz y transportan menos oxígeno a través del cuerpo.
Sobre la hemoglobina S
La hemoglobina S es una hemoglobina anormal que se sabe que es la causa de la anemia falciforme. La forma anormal de la media luna de las células de hemoglobina S reduce la cantidad de oxígeno en los tejidos del cuerpo.
La enfermedad es más común en personas de herencia mediterránea y africana. En menor grado, la célula falciforme afecta a personas en América Central y del Sur y Medio Oriente.
Y ahora el costo
Aunque el costo se estableció inicialmente en $ 1.75 millones, el equipo de Fred Hutchinson puede mitigarlo un poco cortando diez veces las células trasplantadas.
Varias compañías como CRISPR Therapeutics y Vertex se están abriendo camino a la vanguardia. Su terapia con células madre CTX001 recibió la designación Fast Track para tratar la enfermedad de células falciformes.
Otra compañía, Aruvant Sciences, está desarrollando la terapia génica RVT-1801 para la beta talasemia y la enfermedad de células falciformes. La compañía anunció datos positivos de su prueba inicial. La tecnología RVT-1801 aumenta los glóbulos rojos a través de la inserción de genes de hemoglobina fetal en las células madre.
La comunidad científica está comprometida a mejorar CRISPR para los trastornos sanguíneos. El Dr. Kiem y su equipo ahora están realizando estudios a largo plazo con respecto a los perfiles de seguridad. Sugiere que su éxito en la edición de celdas en un grupo puede trasladarse a otras afecciones, como el cáncer y el VIH.
Rose Duesterwald
Fuente: http://bit.ly/386f72y
