Canadá:
Como se informó en Global News; ¿Qué pasa si tiene una enfermedad rara que le drena y hay un tratamiento que le cambia la vida pero no está disponible en su país?
En la Universidad de Dalhousie en Canadá, los investigadores han descubierto que un nuevo fármaco Trikafta, utilizado para tratar la fibrosis quística (FQ), podría cambiar drásticamente la calidad de vida del 90% de los pacientes con FQ. Esto es increíblemente emocionante para la comunidad de la FQ, como se sentiría cualquier grupo de pacientes cuando llega un medicamento que podría mejorar drásticamente sus necesidades de atención médica. El investigador principal del proyecto, Santa Stanojevic, dijo lo sorprendente que es tener una terapia que trate la causa subyacente, la primera terapia en la historia que lo hace para la FQ.
Fibrosis quística
La fibrosis quística es un trastorno hereditario poco común que provoca la acumulación de un moco espeso. Esto se debe a que el moco interrumpe el flujo normal de los sistemas respiratorio y digestivo, causando daños. Esta enfermedad progresiva tiene una variedad de efectos, ya que las vías respiratorias obstruidas atrapan bacterias, causando infecciones, daño a los pulmones y al sistema respiratorio, dificultad para respirar y absorción de nutrientes. Esto hace que los pacientes experimenten tos y sibilancias, congestión, estreñimiento, incapacidad para aumentar de peso, dificultad para hacer ejercicio, dificultad para respirar y piel con sabor salado. Hay una variedad de opciones de tratamiento que buscan prevenir más infecciones y síntomas que incluyen antibióticos, terapias y diversas cirugías.
Los canadienses quieren Trikafta
Una nueva investigación exploró el impacto de la entrada de Trikafta en el mercado canadiense. Estudiaron la variación en los resultados de salud de los pacientes si recibieron el medicamento en 2021, 2025, 2030 o si nunca llegó a ser accesible para el paciente canadiense.
Encontraron una serie de mejoras. Los pacientes que recibieron el tratamiento mostraron una reducción del 60% en las personas que padecían enfermedades pulmonares graves, aunque el 18% tenían más probabilidades de experimentar síntomas leves de enfermedad pulmonar. Los pacientes también fueron mucho menos propensos a tener infecciones respiratorias graves, con una disminución del 19% en las hospitalizaciones relevantes. En particular, el estudio encontró que los pacientes podrían mejorar su tasa de supervivencia estimada en 9.2 años en 10 años.
Estas mejoras podrían ayudar drásticamente a la calidad de vida de muchas personas con fibrosis quística que a menudo tienen regímenes de tratamiento extremadamente intensivos para lidiar con sus síntomas. En una conversación entre Jeremie Saunder, presentador del podcast Sickboy, y Floval News, explicó, no solo consume alrededor de 40 pastillas al día, sino que también invierte dos horas en otros remedios al día.
Por el contrario, Trikafka suena como una droga milagrosa. Saunders le dijo a Global News que con solo leer una página sobre la droga se puso a llorar. No podía comprender cómo un solo tirón podía tener un impacto tan grande.
Canadienses con fibrosis quística
Actualmente, el fabricante del medicamento Vertex no ha presentado una solicitud para estar disponible, pero un representante de la empresa mencionó que las reformas federales de precios de los medicamentos en Canadá pueden ser una causa. Aproximadamente 120 de los 5,000 canadienses con FQ tienen acceso al tratamiento a través de una ruta médica conocida como Programa de Acceso Especial. Sin embargo, la mayoría de los pacientes se sienten muy decepcionados. Para estos pacientes canadienses, el acceso les cambiaría la vida y las restricciones resultan sofocantes. Esperan que la comunidad se una a la droga y encuentre acceso.
Saunders ha hablado sobre el impacto que esto podría tener en los padres con hijos afectados por fibrosis quística. Dijo que si podían tener acceso a la droga, podría administrar en gran medida la vida del niño y dar tranquilidad a los padres.
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2020/09/03/cystic-fibrosis-drug-life-changing-dalhousie-study/
