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Kuur Therapeutics ha publicado recientemente datos provisionales sobre su plataforma de terapia celular CAR-NKT, que fue creada para el tratamiento de neoplasias malignas hematológicas y sólidas. Estos datos provienen de dos estudios de fase 1: el estudio GINAKIT2 y el estudio ANCHOR. El primero evalúa el KUR-501 como tratamiento para el neuroblastoma recidivante / refractario, mientras que el segundo investiga el KUR-502 en busca de neoplasias malignas positivas para R / R CD19.

Acerca del neuroblastoma

El neuroblastoma es una forma rara de cáncer que se forma a partir de células nerviosas inmaduras, neuroblastos. Por lo general, afecta a los niños menores de cinco años. Las personas afectadas experimentarán síntomas como ojos saltones, dolor de huesos, bultos indoloros debajo de la piel, círculos oscuros alrededor de los ojos, incapacidad para mover ciertas partes del cuerpo, dificultad para respirar, hinchazón del estómago y un bulto en el abdomen, el cuello o el pecho.

Después de notar los síntomas característicos, los médicos comenzarán el proceso de diagnóstico con un examen físico. Le seguirán radiografías, tomografías computarizadas, ecografías, biopsias de médula ósea o tejido, y análisis de orina y sangre. Una vez que se confirma el diagnóstico, las opciones de tratamiento consisten en quimioterapia, radiación, cirugía, inmunoterapia, trasplantes de células madre o tratamientos de investigación.

Nuevos datos

Los investigadores de Kurr Therapeutics están muy entusiasmados con los datos iniciales de los dos estudios. Reconocen que se encuentran solo en el comienzo del proceso de ensayo clínico, pero el perfil de seguridad y la capacidad de localización de tumores de los tratamientos son alentadores.

Mirando específicamente el estudio de fase 1 GINAKIT2, diez pacientes recibieron dosis crecientes, con la dosis más alta de 1 × 108 células / m2. De estos diez pacientes con pluma, un paciente alcanzó una respuesta completa, uno alcanzó una respuesta parcial y tres han logrado una enfermedad estable. Después de tomar muestras de sus tumores para biopsias, los investigadores vieron que las células CAR-NKT podían ubicarse en las células del neuroblastoma. El perfil de seguridad también fue favorable; solo hubo un caso de síndrome de liberación de citocinas (SRC) de grado dos.

En cuanto al estudio ANCHOR, se inscribieron dos pacientes con linfoma y se les administró una dosis de 1 × 107 células / m2. Ambos lograron una respuesta, siendo una una respuesta completa y la otra parcial. El perfil de seguridad fue extremadamente favorable, sin casos de síndrome de liberación de citocinas, síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunes o enfermedad de injerto contra huésped.

Viendo hacia adelante

Los datos provisionales de estos dos ensayos son extremadamente positivos, lo que es emocionante tanto para los profesionales médicos como para los pacientes. Es de esperar que los ensayos clínicos futuros tengan el mismo éxito.


Kendall Mason

Fuente: https://patientworthy.com/2021/01/28/new-data-car-nkt-cell-therapy-platform/