Estados Unidos:
Como se informó en Biospace, Taysha Gene Therapies quiere erradicar las devastadoras epilepsias genéticas y los trastornos del sistema nervioso central enraizados en una sola mutación genética. Eso requerirá algo de ingeniería biomédica innovadora. En un esfuerzo por avanzar en su tecnología de terapia génica para encontrar curas para los trastornos epilépticos genéticos debilitantes, Taysha Gene Therapies ha anunciado el comienzo de asociaciones de varios años con Cleveland Clinic y UT Southwestern Gene Therap.
Program (UTSW)
La compañía de terapia génica en etapa clínica está creando terapias génicas basadas en AAV para encontrar tratamientos epilépticos y del sistema nervioso central, pero todavía está trabajando en algunos de los meollo de la naturaleza increíblemente innovadora de la tecnología. Ahora, las tres compañías trabajarán juntas para crear una plataforma de mini genes, la primera de su tipo, que operará con novedosas ‘cargas útiles de mini genes’ que les darán acceso a trabajar con una serie de proteínas minúsculas que están asociadas con el trastorno. Es de esperar que esto permita a los científicos ajustar los métodos para corregir algunas de las limitaciones de larga data de la terapia génica AAV.
Trastornos del sistema nervioso central (SNC)
Los trastornos del sistema nervioso central (SNC) son una categoría de trastornos neurológicos que afectan el circuito central que va desde el cerebro hasta la médula espinal. Esto incluye trastornos como la enfermedad de Huntington, la distrofia muscular de Duchenne y la enfermedad de Alzheimer. Debido a la variedad de enfermedades, los síntomas varían enormemente. Las personas pueden experimentar dolor, dolores de cabeza, cansancio, dolor muscular, convulsiones, deterioro rápido de la cognición y más. Taysha se centra en los trastornos monogénicos del sistema nerviosos central, las condiciones del desencadenadas por una mutación genética singular. Esto hace que estos trastornos sean ideales para la terapia génica al crear un objetivo claro.
La asociación: resolviendo los problemas de la terapia génica Esta asociación solo quiere lo mejor: Taysha Gene Therapies solo dedica sus esfuerzos a desarrollar curas. A través de las terapias genéticas de primera clase, han buscado soluciones novedosas para los devastadores y actualmente intratables trastornos epilépticos y monogénicos del sistena nerviosos central.
Taysha encargó a la investigación de la Clínica Cleveland la creación de cargas útiles de mini genes innovadores, un remedio potencial para los problemas con los tratamientos que operan en un nivel genético más general. El equipo de UTSW luego construirá las construcciones de vectores y probará su eficacia en modelos en el laboratorio. El Dr. Dennis Lal del Instituto de Medicina Genómica e Instituto Neurológico de la Clínica Cleveland dijo:
“Al ampliar los límites de la ingeniería de vectores de AAV, es posible que podamos superar algunos de los desafíos inherentes a la terapia génica y, potencialmente, ampliar la gama de enfermedades genéticas del sistema nervioso central tratables con terapias génicas. Agradecemos el apoyo de Taysha y UTSW en este trabajo».
Lal reconoció que encontrar estas curas significaría que tendrían que dar un paso al frente y abordar los detalles esenciales de una biología muy compleja. Aún así, cree que la investigación podría descubrir todo un mini mundo genético, con suerte entretejido con respuestas. Lal continuó: “Creemos que nuestro enfoque patentado para superar las limitaciones actuales de la capacidad de empaquetado y nuestro acceso a los datos sobre miles de estructuras proteicas asociadas con una gran cantidad de trastornos monogénicos del SNC tiene el potencial de permitir un flujo profundo de mini genes funcionales».
Aprovechando los recursos
Esta asociación es con dos de los principales líderes mundiales en innovación en terapia génica, explicó el Dr. Suyash Prasad, director médico y director de investigación y desarrollo de Taysha. Esperan que la puesta en común de tantos recursos impulse un progreso efectivo hacia la solución de las necesidades insatisfechas que, sin reparación, tienen graves consecuencias.
Prasad dijo:
“Esta colaboración está diseñada para aprovechar nuestras capacidades y sinergias con estas instituciones para ser pioneros en enfoques novedosos para abordar la capacidad de los vectores, que es una limitación común en el tratamiento de trastornos genéticos asociados con proteínas grandes. Esperamos una colaboración productiva con el objetivo de desarrollar tratamientos con beneficios prometedores para los pacientes con epilepsias genéticas debilitantes».
A medida que profundizan en sus trastornos del sistema nervioso central y epilépticos, su tecnología de avance también se adapta cada vez más a otros trastornos, lo que hace que sus hallazgos sean significativos para toda la comunidad epiléptica y del sistema nervioso central. Esperan que sumergirse en los bloques de construcción más pequeños construya una base para una gran cantidad de trastornos que actualmente no se pueden tratar.
Sunniva Bean
Fuente: https://patientworthy.com/2021/02/25/this-collaboration-eradicate-cns-disorders-mini-gene-payloads/
