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martes 1 julio 2025
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Beta talasemia, células falciformes

Nuevo enfoque utiliza CRISPR-Cas9 para aumentar producción de hemoglobina fetal y tratar trastornos sanguíneos

Un artículo publicado a principios de este año por Fierce Biotech describe un enfoque desarrollado por investigadores del Centro de Investigación del Cáncer Fred...
terapia génica, esclerosis lateral amiotrófica

Una terapia que silencia un gen bloquea la progresión de la ELA

San Diego, California: Logran bloquear la progresión de la ELA y la degeneración de las neuronas motoras en ratones con síntomas de la enfermedad, inyectándoles...
ensayo, enfermedad de HuntingtonIonis Pharmaceuticals, Roche

Experiencia «milagrosa» de esclerosis múltiple con ensayos experimentales de drogas

Oklahoma, EE.UU. Según lo informado originalmente por la Fundación de Investigación Médica de Oklahoma; Tonja Martin estaba agotando sus ahorros de jubilación para su atención...
Biobank-genoma

TrialJectory es un nuevo sitio web que ayuda a relacionar pacientes con cáncer y...

TrialJectory es una organización que trabaja para hacer coincidir vejiga, seno, colorrectal, melanoma, síndromes mielodisplásicos (MDS) y otros pacientes con cáncer con el ensayo...
programa de radio

Efectos Biológicos de la Radiación

En el programa de radio " Enfermedades Raras", número 235, que se emitió en Libertad FM el jueves 09/01 de 13-14:00 horas, hemos entrevistado...
distrofia miotónica tipo 1, trastorno multisistémico

Arthex Biotech recauda 1,5 millones de euros en su primera ronda de financiación

Valencia, España: ARTHEx Biotech, spin-off de la Universidad de Valencia, ha recaudado 1,5 millones de euros en su primera ronda de financiación. La compañía tiene...
Neuroblastoma, proteína

Algoritmo inteligente encuentra posible tratamiento para cáncer infantil

Upsala, Suecia: Mediante un algoritmo informático, los científicos de la Universidad de Uppsala han identificado un nuevo y prometedor tratamiento para el neuroblastoma. Esta forma...
hemoglobinuria paroxística nocturna

Estudio: Pozelimab muestra resultados positivos en el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna

Regeneron Pharmaceuticals ha anunciado recientemente los resultados de la Fase 2 de su estudio de pozelimab, que es un tratamiento experimental para la hemoglobinuria...
microbioma intestinal, esclerosis múltiple

Un micro-ARN para tratar la esclerosis múltiple

Boston, Massachusetts: La esclerosis múltiple es una enfermedad crónica que afecta al sistema nervioso central. Su principal característica es que el sistema inmunitario ataca las...
Glioblastoma, ébola

Descubren mecanismo celular implicado en la progresión del tumor cerebral más letal

Servicios Combinados MSP Un estudio internacional liderado por investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas de España ha descubierto un nuevo mecanismo celular implicado...
FDA, medicamentos 2020

La FDA cerró 2019 con 48 nuevos medicamentos aprobados

Madrid, España: Como cada año, la agencia de medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha hecho pública una lista con las...
Biobanco CureDuchenne

¡Se lanzó el Biobanco CureDuchenne!

Estados Unidos: CureDuchenne ha lanzado el CureDuchenne Biobank, un centro de datos neutral, centralizado y autofinanciado que desbloqueará información para acelerar la investigación. Proporcionará un...
Inmunoterapia anticuerpos cáncer

Una combinación de anticuerpos produce una mejora en la inmunoterapia contra el cáncer

Suiza: Este nuevo tratamiento está basado en dos mecanismos de acción diferentes, el anticuerpo anti-CD40 con otros dos anticuerpos antiangiogénicos. Pacientes que no responden a...
mieloma múltiple, Belantamab Mafodotin

Estudio: Belantamab Mafodotin muestra resultados positivos en personas con mieloma múltiple

El cáncer es una enfermedad que afecta a diferentes personas de diferentes maneras, y para algunas personas, ningún tratamiento existente puede tratar eficazmente su...
riñones

Alnylam busca aprobación de la FDA para primer tratamiento de hiperoxaluria primaria tipo 1

Puntuación de Copyscape: 2% Alnylam ha completado recientemente la tercera fase de su ensayo clínico de lumasiran, que fue creado para el tratamiento de la...
Asociación de apoyo a pacientes con enfermedades lisosomales.