El tratamiento con SMA, Risdiplam, produce datos provisionales positivos
Los datos provisionales de la Parte 1 se presentaron en el 23º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society en Mendoza, Argentina.
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2017
La Paz atiende a más de medio centenar de niños con Síndrome de Phelan-McDermid
El Instituto de Genética Medica y Molecular de La Paz es referencia para este tipo de enfermedad poco frecuente.
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Enfermedades raras, pero cada vez menos olvidadas
En EE.UU. un total de 18 medicamentos, que representan el 39% de las nuevas moléculas aprobadas por la FDA durante el año pasado, son terapias dirigidas a enfermedades poco frecuentes.
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La terapia combinada Pfizer, Merck muestra una mejora significativa en la fase III
El estudio Fase III JAVELIN Renal 101 está siendo realizado por Merck KGaA y Pfizer.
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La FDA aprueba Tiglutik (Riluzol) suspensión oral para el tratamiento de la ELA
La primera y única formulación líquida de Riluzol con la consistencia adecuada para facilitar la deglución en los pacientes con esta enfermedad, ha sido desarrollada por ITF Pharma, la filial de Italfarmaco.
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Actelion busca aprobación ampliada de Opsumit para tratamiento de HPTEC en Europa
Los beneficios de la terapia fueron evidentes, independientemente de otras terapias de fondo tomadas por los pacientes.
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La FDA otorga revisión prioritaria a Pembrolizumab para tratamiento del carcinoma de células de Merkel
Anteriormente, en julio de 2017, se le otorgó a pembrolizumab una designación de terapia innovadora para esta indicación.
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Mieloma múltiple: 2.000 casos nuevos al año en España
El MM clínicamente activo interfiere en el funcionamiento normal de la médula ósea provocando anemia (descenso de los glóbulos rojos) y un riesgo aumentado de infecciones, puesto que interfiere en el funcionamiento normal del sistema inmunológico.
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Tikomed recibió permiso para realizar un estudio de su droga experimental para ALS en el Reino Unido
Además de este estudio con sede en el Reino Unido, Tikomed planea llevar a cabo otro ensayo clínico de Fase 2 de ILB en pacientes con ELA en Suecia.
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La ‘alucinante’ cura de perros con distrofia muscular acerca la solución a humanos
En esta nueva investigación, según afirmó Amoasii, CRISPR fue probado en perros de mezcla entre la raza Beagle y los Cavalier King Charles Spaniel. Aunque no detalló si los animales recuperaron su fuerza o la capacidad para correr y jugar.
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Jorge Guerrero Aguirre, premio 2017 «Círculo Virtuoso»
3ª entrega del premio «Círculo Virtuoso» al Dr. Jorge Guerrero Aguirre, director médico del ISSSTE, como funcionario destacado en 2017.
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Científicos israelíes hacen grandes avances en la investigación sobre el tratamiento de ALS
Según The Times of Israel, un grupo de investigadores cree que han encontrado el origen de lo que podría conducir a un tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica. Dado el efecto debilitador de ALS en sus pacientes, este podría ser un gran paso adelante.
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La proteína UBR5 puede reducir la neurodegeneración en la enfermedad de Huntington
Estos hallazgos descubren a un nuevo jugador involucrado en la enfermedad de Huntington, que amplía nuestro conocimiento sobre la enfermedad y ayuda a encontrar nuevos objetivos terapéuticos.
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Muy pronto compartiremos lo que fuimos a aprender
Muy pronto compartiremos lo que fuimos a aprender en «ExPRESS 2017» Escuela de Verano de EURORDIS.
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«ExPRESS 2017» Escuela de Verano de EuroRDis
Cerca de 200 participantes de 29 países de 4 continentes se reunieron para aprender y luego replicar la experiencia sobre bioética, genética, ensayos clínicos, biotecnología, farmacovigilancia y farmacoeconomía
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