Células madre hematopoyéticas para tratar ataxia telangiectasia

La primera parte de este proyecto de investigación, financiado por Aefat, se publica en Nature Communications. La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara y neurodegenerativa que aún no tiene cura y que afecta a más de 30 niños y jóvenes en España.

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¡Un nuevo ensayo de fase II para síndromes mielodisplásicos y leucemia mieloide aguda está en marcha!

Síndromes mielodisplásicos (MDS) es el nombre que se usa para describir un grupo de trastornos de células madre en los que el cuerpo no puede producir una cantidad adecuada de plaquetas y células sanguíneas.

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FDA otorga designación de terapia innovadora a la terapia génica para el tratamiento de CALD

Actualmente, la única opción terapéutica para los pacientes CALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas, que debe realizarse temprano en el curso de la enfermedad y se sabe que tiene varias complicaciones tempranas y tardías asociadas.

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