La primera parte de este proyecto de investigación, financiado por Aefat, se publica en Nature Communications. La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara y neurodegenerativa que aún no tiene cura y que afecta a más de 30 niños y jóvenes en España.
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Según un nuevo informe, las células madre musculares pueden contribuir a un cáncer raro y específico en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
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Síndromes mielodisplásicos (MDS) es el nombre que se usa para describir un grupo de trastornos de células madre en los que el cuerpo no puede producir una cantidad adecuada de plaquetas y células sanguíneas.
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Los adultos también pueden verse afectados por meduloblastoma, aunque esto es raro.
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Estos hallazgos descubren a un nuevo jugador involucrado en la enfermedad de Huntington, que amplía nuestro conocimiento sobre la enfermedad y ayuda a encontrar nuevos objetivos terapéuticos.
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Actualmente, no hay cura para la fibrosis quística, pero alrededor de 70,000 personas en todo el mundo padecen la enfermedad.
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Actualmente, la única opción terapéutica para los pacientes CALD es el trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas, que debe realizarse temprano en el curso de la enfermedad y se sabe que tiene varias complicaciones tempranas y tardías asociadas.
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Los científicos chinos dedicaron cuatro años al desarrollo del instrumento. Anteriormente, casi todos los instrumentos de ciencias de la vida de alta gama del país eran importados desde Estados Unidos y Europa.
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La aprobación viene después de los últimos ensayos que indican que Kymriah mostró una tasa de respuesta global del 50 por ciento.
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El estudio reciente ha identificado una nueva forma de terapia que puede ayudar a mejorar el bienestar de los pacientes con estas enfermedades.
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Los resultados que son halagüeños, han sido publicados en la revista Science Translational Medicine y son una esperanza para estos pacientes.
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Los resultados del estudio MIST abren la posibilidad de tratamiento en la forma recidivante-remitente de la enfermedad.
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Una vez modificadas, las células se vuelven a infundir en el paciente para matar las células cancerosas.
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Cuando la secuencia tiene alguna variante que causa daño, lo que ocurre —y así se le llama— es una mutación, esta puede ser hereditaria y surgir en cualquier momento de la vida.
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Para hacer la comparación de la efectivaidad del tratamiento de células madre, se asignó a un grupo de 39 pacientes para recibir 12 inyecciones intravenosas mensuales de ciclofosfamida.
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