La aprobación es la primera para un tratamiento específico para pacientes pediátricos con LEMS; el único otro tratamiento aprobado para LEMS solo está aprobado para su uso en adultos.
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«La aprobación de la FDA de Dengvaxia de hoy nos permite ofrecer una herramienta de prevención médica crítica a las poblaciones en riesgo, ayudando a combatir y prevenir el dengue entre los niños que viven en áreas endémicas de dengue en los EEUU.»
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Un tratamiento con Mayzent (siponomod) puede reducir el deterioro de la mielina al disminuir la acumulación de células inmunitarias en las meninges cerebrales y prevenir la migración de linfocitos proinflamatorios al cerebro, según un estudio realizado en un modelo de ratón de esclerosis múltiple (EM).
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A un bebé de seis meses se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo 1, que se caracteriza entre otros síntomas por dificultad para deglutir y respirar. Se está llevando a cabo una investigación para determinar si esta segunda muerte relacionada con Zolgensma está asociada de alguna manera con el medicamento.
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De acuerdo con un comunicado de prensa de la Academia Americana de Neurología publicado por EurekAlert, una nueva investigación publicada en Neurología sugiere que el fármaco para la atrofia muscular espinal (AME) nusinersen podría ser eficaz en el tratamiento de niños mayores y adolescentes jóvenes.
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2018 fue un gran año para los tratamientos de enfermedades raras en los que la FDA aprobó más terapias innovadoras diseñadas para tratar enfermedades raras que nunca. Esto incluyó 35 productos que fueron aprobados bajo la designación de medicamento huérfano.
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Varias distrofias retinianas pueden conducir a una pérdida progresiva de la visión o ceguera total, como retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt, amaurosis congénita de Leber, acromatopsia, retinosquisis ligada al cromosoma X, síndrome de Usher y coroideremia.
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Esta aprobación sirve como el primer régimen de combinación sin quimioterapia para esta población de pacientes y la décima aprobación de ibrutinib para 6 áreas de enfermedades diferentes.
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PTCL representa aproximadamente el 10 por ciento de los casos de linfoma no Hodgkin en los EE. UU. Y Europa, y puede llegar hasta el 24 por ciento en partes de Asia.
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Este tratamiento se mantiene como el primer régimen aprobado por la FDA para el linfoma periférico de células T de primera línea.
En una entrevista exclusiva con Rare Disease Report®, Robert Chen, MD, destacó la función única de la droga.
NORD envió recientemente una carta al periódico Wall Street Journal para hacer frente a un comentario que este hizo sobre la Ley de Medicamentos Huérfanos. La mencionada carta se publicó en la edición impresa del 2 de enero y se puede leer en la página web del periódico.
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