Biogen mejora su compromiso con la investigación sobre la AME

La compañía ha presentado datos de su programa de desarrollo clínico sobre Spinranza® (nusinersén) —el mayor de este tipo hasta la fecha, ya que consta de datos recabados durante más de seis años— sobre esta enfermedad en la Conferencia anual de Cure SMA 2018.

Leer más

Newron prepara un nuevo ensayo clínico para el tratamiento del síndrome de Rett

El estudio está programado para durar 24 semanas y se llevará a cabo en un formato de doble ciego. El objetivo que STARS busca lograr es una disminución del 20 por ciento en las apneas durante las horas activas de vigilia.

Leer más

Investigadora cree que Goya padecía el síndrome de Susac, una rara enfermedad

La sordera y otros padecimientos del pintor español Francisco de Goya (1746-1828) se debieron posiblemente a una rara enfermedad del sistema inmunológico, el síndrome de Susac, según la investigación de una profesora y especialista en otorrinología.

Leer más

Estudio de fase 1/2 del tratamiento con PH1, Lumasiran, produce resultados positivos

“Nos complace presentar datos que señalan esperanza a los pacientes con PH1, una enfermedad extremadamente rara y potencialmente mortal, con una profunda necesidad insatisfecha”, agregó Pritesh J. Gandhi, PharmD., Vicepresidente y Gerente General, programa de Lumasiran en Alnylam.

Leer más

Investigan que un tratamiento de esclerosis múltiple puede beneficiar a la mucolipidosis IV

Los autores del estudio escribieron: “Estos datos sugieren que el fingolimod es un candidato prometedor para la evaluación preclínica en nuestro modelo de ratón MLIV, que, en caso de éxito, puede traducirse rápidamente en ensayo clínico”.

Leer más

Inhibidor de EZH2 bien tolerado en pacientes con mesotelioma maligno

Para el estudio abierto de fase 2, multicéntrico, los investigadores se propusieron evaluar 800 mg de tazemetostat en monoterapia administrada por vía oral, dos veces al día, a adultos con mesotelioma mesurable maligno recurrente / refractario.

Leer más

Suplemento enriquecido con antioxidantes reduce enfermedad respiratoria en pacientes con FQ

El estudio multicéntrico, doble ciego, controlado se realizó en el transcurso de 16 semanas e incluyó 73 pacientes con FQ pancreático insuficiente de 10 años o más; la edad promedio de los participantes del estudio fue de 22 años.

Leer más