Actualización sobre Zolgensma, terapia en investigación para la Atrofia Muscular Espinal (AME) que próximamente podría salir al mercado

Según informa Novartis, un análisis provisional de la información acumulada hasta ahora refleja que la terapia logra que se exprese ampliamente la proteína de supervivencia de la neurona motora (SMN) de la que carecen los afectados por la enfermedad.

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Las enfermedades neurológicas, segunda causa de muerte a nivel mundial

En los últimos años los reportes del GBD han indicado un aumento marcado del riesgo de discapacidad y muerte debido a enfermedades neurológicas como el alzhéimer, párkinson o esclerosis múltiple.

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Nueva investigación para la fibrosis pulmonar idiopática para investigar la causa genética de la enfermedad

La FPI es progresiva, lo que resulta en fatiga, dolores musculares, dificultad para respirar, tos seca y otros síntomas debilitantes. La mayoría de los pacientes pierden la vida por insuficiencia respiratoria dentro de los cinco años de su diagnóstico.

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Edición genómica para la epidermólisis bullosa: un poco más cerca de la clínica

Un estudio publicado en la prestigiosa revista Molecular Therapy ha demostrado la viabilidad de una estrategia de edición genómica para la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (conocida también como piel de mariposa) con la herramienta CRISPR/Cas9 en modelos preclínicos de esta enfermedad.

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La FDA designa la terapia de avance PRM-151 para la fibrosis pulmonar idiopática

La designación Breakthrough Therapy (BTD) está destinada a respaldar el desarrollo y la revisión de los tratamientos que se están desarrollando para cubrir necesidades importantes en condiciones graves o que ponen en peligro la vida.

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