La terapia combinada con interferón α2 y ruxolitinib se muestra promisoria en el tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas, según hallazgos preliminares recientes.
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La compañía de enfermedades pulmonares huérfanas Savara anunció recientemente que había completado su objetivo de inscripción de 135 pacientes para un ensayo clínico de Fase 3 que evaluará a Molgradex, su fármaco candidato más avanzado, como tratamiento para la enfermedad pulmonar autoinmune.
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Desde agosto de 2014 hasta septiembre de 2018, los CDC recibieron información sobre un total de 386 casos confirmados de la enfermedad en todo Estados Unidos, con 62 casos confirmados que abarcan 22 estados en 2018, hasta el momento.
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El Instituto y Centro Clínico y Retrótopo de Parkinson se han unido para estudiar una nueva terapia potencial para pacientes con parálisis supranuclear progresiva.
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AbbVie podrá decidir para cada compuesto si pagará una tarifa de licencia y luego asumirá la responsabilidad del desarrollo global.
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En una entrevista reciente, Rare Disease Report ® se reunió con el presidente y director ejecutivo de la organización, Beverley Francis-Gibson, quien destacó la investigación presentada en la 7ª Conferencia Anual de Terapéutica de Enfermedad de Células Falciformes, que se llevó a cabo este año en Nueva York.
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Este año, el Premio Avance de 2019 en Ciencias de la Vida fue otorgado a C. Frank Bennett y Adrian R. Krainer, Angelika Amon, Xiaowei Zhuang y Zhijian “James” Chen.
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RT001 es un ácido graso poliinsaturado deuterado de primera clase, una nueva categoría de medicamentos que funciona al integrarse en las membranas mitocondriales y celulares y estabilizarlas.
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Posada es el actual presidente del Board de Icord, y en la asamblea de Estocolmo se acordó que continuará en el cargo hasta la próxima asamblea para facilitar la transición del Icord-Estocolmo al Icord-Barcelona.
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Dos herramientas de edición del genoma han conseguido aliviar a nivel molecular los efectos de una mutación mitocondrial y plantean que es posible mejorar los síntomas de las enfermedades de herencia mitocondrial sin eliminar por completo las mutaciones que las causan.
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Los investigadores descubrieron que ajustar otros factores en un modelo pulmonar de fibrosis quística, como el equilibrio del pH y el oxígeno, ayudó a erradicar las bacterias patógenas al tiempo que minimizaba los riesgos de resistencia a los antibióticos y el crecimiento excesivo de otros microorganismos.
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Entre los pacientes tratados con Lemtrada en estos estudios, el 77 % (n = 290/376) de los pacientes de uno de los estudios denominado CARE-MS I, y el 69 % (n = 300/435) de los pacientes del segundo estudio, denominado CARE-MS II, terminaron el seguimiento a largo plazo hasta el octavo año.
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Solo se probaron tres pacientes en el primer estudio, pero después de solo una infusión, la carga viral de JC se redujo en los tres individuos.
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Alrededor del 20% de nuestros miembros aquí en NORD están involucrados con cánceres raros, pero lo que hemos encontrado es que la mayoría de nosotros no nos conocemos.
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La hipotonía neonatal aparece vinculada con una larga lista de trastornos.
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