La Sociedad Nacional de Tumores Cerebrales otorga $ 750,000 para un ensayo clínico adaptativo para el glioblastoma

Según una historia de pm360online.com, la Sociedad Nacional de Tumores Cerebrales (NBTS, por sus siglas en inglés) recientemente otorgó $ 750,000 a la Coalición Global para la Investigación Adaptativa. Este dinero está destinado a desarrollar el primer ensayo clínico global adaptativo para el glioblastoma, un tipo raro y altamente agresivo de cáncer cerebral.

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BridgeBio recibe casi 300 millones para la investigación continua de enfermedades raras

BridgeBio tiene más de 15 proyectos en curso. Cuatro de estos están actualmente en o se están acercando a los ensayos clínicos fundamentales. En última instancia, su objetivo es apoyar a los pacientes mediante la traducción de descubrimientos científicos en terapias que puedan atacar la causa genética de las enfermedades.

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Mapa genético de alta resolución muestra que las mutaciones de novo no son aleatorias

deCODE Genetics, que es una filial de investigación de la genómica de Amgen con sede en Islandia, ha creado recientemente un mapa genético extremadamente detallado. Querían descubrir más sobre el código genético humano, gran parte del cual aún sigue siendo un misterio.

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Puede proporcionar sugerencias para la revisión de la FDA de sus Pautas de investigación de enfermedades raras

Como muchas otras cosas en este mundo, la investigación de enfermedades raras como la Atrofia Muscular Espinal (SMA), la Esclerosis Múltiple y la Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ha evolucionado sustancialmente en los últimos años.

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La luz de sincrotrón revela nuevos detalles sobre la esclerosis lateral amiotrófica

Una combinación de técnicas de luz de sincrotrón, llevadas a cabo en la instalación ALBA de Barcelona y en el Advanced Photon Source de Chicago, ha puesto al descubierto aspectos desconocidos sobre los astrocitos, unas células involucradas en la esclerosis lateral amiotrófica.

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Solicitud de IND para un medicamento experimental para la deficiencia de PGM1 aceptado

Este fármaco experimental está en desarrollo como tratamiento para la deficiencia de fosfoglucomutasa 1 (PGM1). Cerecor está comprometido con el desarrollo de terapias para enfermedades pediátricas y neurológicas raras.

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Células madre hematopoyéticas para tratar ataxia telangiectasia

La primera parte de este proyecto de investigación, financiado por Aefat, se publica en Nature Communications. La ataxia telangiectasia es una enfermedad rara y neurodegenerativa que aún no tiene cura y que afecta a más de 30 niños y jóvenes en España.

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Nuevo fármaco mejora los síntomas de la esclerosis lateral amiotrófica

El Instituto de Neurociencia Florey (FIN), uno de los centros de investigación sobre el cerebro más grandes y respetados del mundo, anunció recientemente los resultados de los ensayos para el medicamento CuATSM, desarrollado por FIN, la Escuela de Química y el Instituto Bio21 de la Universidad de Melbourne para el tratamiento del motor, enfermedad neuronal también llamada esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

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Investigaciones recientes vinculan la hemocromatosis hereditaria a enfermedades articulares y cánceres

La hemocromatosis es una condición médica en la que hay demasiado hierro en el cuerpo. Esto puede ser el resultado de frecuentes transfusiones de sangre, pero también existe una versión hereditaria causada por una mutación genética.

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