Varios miles de personas se ven afectadas con distrofia muscular de la cintura escapular (LGMD) en todo el país. Al igual que con muchos otros trastornos raros, la financiación y el desarrollo de medicamentos no es una prioridad para las compañías farmacéuticas.
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Hasta el momento, este medicamento está aprobado para tratar dos tipos de cáncer, entre los que se encuentran el linfoma difuso de células grandes y la leucemia linfoblástica aguda. Sus desarrolladores aseguran que permitiría curar el cáncer en pacientes que antes no tenían una opción de tratamiento real.
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A un bebé de seis meses se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo 1, que se caracteriza entre otros síntomas por dificultad para deglutir y respirar. Se está llevando a cabo una investigación para determinar si esta segunda muerte relacionada con Zolgensma está asociada de alguna manera con el medicamento.
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De acuerdo con un comunicado de prensa de la Academia Americana de Neurología publicado por EurekAlert, una nueva investigación publicada en Neurología sugiere que el fármaco para la atrofia muscular espinal (AME) nusinersen podría ser eficaz en el tratamiento de niños mayores y adolescentes jóvenes.
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Existe una amplia gama de enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Parkinson. Estas condiciones suelen afectar a la población de edad avanzada.
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Fulcrum tiene la intención de desarrollar el medicamento en un tipo de distrofia muscular llamada distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La compañía lo ha probado en estudios preclínicos y planea lanzar un ensayo clínico de Fase IIb en humanos a mediados de este año.
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Esta autorización está destinada al producto de la compañía Puldysa (ingrediente activo idebenona) como un tratamiento para los problemas respiratorios asociados con la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno degenerativo raro y progresivo.
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Seis enfermedades genéticas están asociadas con trastornos LCFAOD que afectan a varios miles de personas en los Estados Unidos. El denominador común en estos trastornos es una enzima defectuosa o también pueden ser enzimas que faltan por completo.
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Según una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Therachon AG publicó recientemente una presentación de los resultados del ensayo clínico de fase I de la compañía. Este ensayo clínico probó el fármaco experimental de la compañía, apraglutida, en voluntarios sanos, tanto por su tolerancia como por su seguridad.
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La enfermedad pulmonar intersticial provoca la cicatrización progresiva del pulmón y es la principal causa de mortalidad en personas con esclerosis sistémica.
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Esta designación se otorgó en relación con el producto de investigación de la compañía, Renexus, como un tratamiento para la telangiectasia macular tipo 2. Neurotech está comprometido con el desarrollo de terapias innovadoras para las enfermedades crónicas del ojo a largo plazo.
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La Comisión Europea acordó ampliar la indicación del medicamento para incluir a adultos con linfoma de Hodgkin en estadio IV que no se haya tratado previamente. Su enfermedad también debe dar positivo para CD30, un biomarcador para la enfermedad.
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Investigadores de la Universidad Thomas Jefferson en Filadelfia analizaron si los diferentes estresores celulares promueven las expansiones de C9orf72, la causa genética más común de la ELA y la demencia frontotemporal (FTD). El código de ADN repetido en las células cerebrales lleva copias de C9orf72, que luego produce las proteínas tóxicas asociadas con la ELA.
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Ionis Pharmaceuticals y Roche han estado colaborando en un medicamento para la enfermedad de Huntington que tratará la causa raíz de la enfermedad. Actualmente, no existen tales tratamientos aprobados, lo que significa que no hay cura para este diagnóstico fatal.
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United Therapeutics ahora ha adquirido derechos en todo el mundo sobre ralinepag, un posible medicamento oral bajo las pruebas clínicas de Fase 2 y 3 para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), anunció la compañía en un comunicado de prensa.
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