Los investigadores creen que el Litio podría ser clave para desarrollar un medicamento para la Distrofia Muscular de la Cintura Escapular

Varios miles de personas se ven afectadas con distrofia muscular de la cintura escapular (LGMD) en todo el país. Al igual que con muchos otros trastornos raros, la financiación y el desarrollo de medicamentos no es una prioridad para las compañías farmacéuticas.

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El nuevo y prometedor medicamento contra dos tipos de cáncer a un costo poco accesible para los pacientes

Hasta el momento, este medicamento está aprobado para tratar dos tipos de cáncer, entre los que se encuentran el linfoma difuso de células grandes y la leucemia linfoblástica aguda. Sus desarrolladores aseguran que permitiría curar el cáncer en pacientes que antes no tenían una opción de tratamiento real.

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Nuevo medicamento bajo revisión por la FDA para tratar la forma más letal de la atrofia muscular espinal

A un bebé de seis meses se le diagnosticó atrofia muscular espinal tipo 1, que se caracteriza entre otros síntomas por dificultad para deglutir y respirar. Se está llevando a cabo una investigación para determinar si esta segunda muerte relacionada con Zolgensma está asociada de alguna manera con el medicamento.

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Más evidencias que sugieren que Nusinersen es efectivo para los tipos II y III de atrofia muscular espinal

De acuerdo con un comunicado de prensa de la Academia Americana de Neurología publicado por EurekAlert, una nueva investigación publicada en Neurología sugiere que el fármaco para la atrofia muscular espinal (AME) nusinersen podría ser eficaz en el tratamiento de niños mayores y adolescentes jóvenes.

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Un estudio muestra que un medicamento para la hipertensión podría ser un tratamiento eficaz para la enfermedad de Huntington y enfermedades similares

Existe una amplia gama de enfermedades neurodegenerativas, incluida la enfermedad de Huntington y la enfermedad de Parkinson. Estas condiciones suelen afectar a la población de edad avanzada.

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Las licencias de Fulcrum Therapeutics fallaron al medicamento GSK debido a una posible indicación de distrofia muscular

Fulcrum tiene la intención de desarrollar el medicamento en un tipo de distrofia muscular llamada distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). La compañía lo ha probado en estudios preclínicos y planea lanzar un ensayo clínico de Fase IIb en humanos a mediados de este año.

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La compañía anuncia planes para solicitar la comercialización condicional de un medicamento para la distrofia muscular de Duchenne en la UE

Esta autorización está destinada al producto de la compañía Puldysa (ingrediente activo idebenona) como un tratamiento para los problemas respiratorios asociados con la distrofia muscular de Duchenne, un trastorno degenerativo raro y progresivo.

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Nueva solicitud de medicamento en curso para LC FAOD, una enfermedad recesiva autosómica rara

Seis enfermedades genéticas están asociadas con trastornos LCFAOD que afectan a varios miles de personas en los Estados Unidos. El denominador común en estos trastornos es una enzima defectuosa o también pueden ser enzimas que faltan por completo.

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Datos de los primeros ensayos del síndrome del intestino corto presentados

Según una historia de PR Newswire, la compañía biofarmacéutica Therachon AG publicó recientemente una presentación de los resultados del ensayo clínico de fase I de la compañía. Este ensayo clínico probó el fármaco experimental de la compañía, apraglutida, en voluntarios sanos, tanto por su tolerancia como por su seguridad.

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El tratamiento experimental para la telangiectasia macular tipo 2 obtiene la designación de vía rápida

Esta designación se otorgó en relación con el producto de investigación de la compañía, Renexus, como un tratamiento para la telangiectasia macular tipo 2. Neurotech está comprometido con el desarrollo de terapias innovadoras para las enfermedades crónicas del ojo a largo plazo.

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Medicamento para la depresión se muestra prometedor como tratamiento de ELA a nivel genético

Investigadores de la Universidad Thomas Jefferson en Filadelfia analizaron si los diferentes estresores celulares promueven las expansiones de C9orf72, la causa genética más común de la ELA y la demencia frontotemporal (FTD). El código de ADN repetido en las células cerebrales lleva copias de C9orf72, que luego produce las proteínas tóxicas asociadas con la ELA.

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El ensayo de fase 3 está en marcha para la enfermedad de Huntington

Ionis Pharmaceuticals y Roche han estado colaborando en un medicamento para la enfermedad de Huntington que tratará la causa raíz de la enfermedad. Actualmente, no existen tales tratamientos aprobados, lo que significa que no hay cura para este diagnóstico fatal.

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United Therapeutics adquiere derechos globales sobre la terapia potencial de HAP Ralinepag

United Therapeutics ahora ha adquirido derechos en todo el mundo sobre ralinepag, un posible medicamento oral bajo las pruebas clínicas de Fase 2 y 3 para la hipertensión arterial pulmonar (HAP), anunció la compañía en un comunicado de prensa.

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