Nusinersen muestra beneficios en niños mayores con SMA

Los niños con atrofia muscular espinal (AME) de inicio tardío que fueron tratados con oligonucleótido nusinersen (Spinraza) antisentido mostraron una función motora estable o mejorada a largo plazo, mostró un estudio de extensión de ensayos de fase I / II.

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Terapia utilizada para eliminar dos de VIH podría tratar más de 70 enfermedades

El hombre en cuestión, conocido por la prensa solo como el paciente de Londres (un gesto obvio al anterior «Paciente de Berlín,» Timothy Ray Brown, el primero en ser eliminado del VIH), desarrolló cáncer después de un diagnóstico de VIH en 2003. Era una forma de linfoma de Hodgkin avanzado.

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Paciente con linfoma no Hodgkin de 67 años de edad, tiene la segunda oportunidad de vida después de una terapia celular experimental

Daisy Diggs de 67 años, que fue diagnosticada en 2015 con linfoma no Hodgkin en estadio tres, ahora está en remisión después de este nuevo tratamiento experimental.

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Comunicado de prensa: uniQure anuncia el primer paciente tratado en el ensayo fundamental de HOPE-B de AMT-061 en pacientes con hemofilia B

«Estamos muy complacidos de haber administrado AMT-061 con éxito al primer paciente inscrito en el ensayo pivotal HOPE-B y marcar esto como un hito para el campo en el avance de un posible tratamiento de una sola vez para los pacientes con hemofilia B», dijo Robert Gut, MD, Ph.D., director médico de UniQure.

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Médico con enfermedad de Castleman multicéntrica idiopática continúa avanzando en la investigación de su propia enfermedad

Según una historia de Philly Voice, han pasado casi nueve años desde que el Dr. David Fajgenbaum fue diagnosticado por primera vez con la enfermedad idiopática multicéntrica de Castleman.

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Paciente de neuroblastoma de cinco años viaja 700 millas para recibir tratamiento

El neuroblastoma es un cáncer que se desarrolla a partir de células nerviosas en el cuerpo que aún no se han desarrollado completamente. Es particularmente detestable en gran parte porque afecta con mayor frecuencia a niños de alrededor de 5 años o menos, y porque ciertas formas de cáncer pueden ser particularmente agresivas, incluso fatales.

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Una mujer con atrofia muscular espinal lucha por acceder a la terapia que podría salvarla

Según una historia de MarketWatch, a Annie Wilson le diagnosticaron atrofia muscular espinal cuando tenía solo seis meses de edad. Sin opciones de tratamiento reales disponibles, los médicos les dijeron a sus padres que ella tendría la suerte de ver su tercer año de vida.

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